Viltepso'nun çalışması ne kadar sürer?

Viltepso için FDA onayı hızlandırdı; Viltepso (80 mg/kg/hafta) alan hastalarda distrofin seviyeleri, 20 ila 24 haftalık tedaviden sonra başlangıçtaki (çalışmanın başlangıcı) %0,6'lık artışa kıyasla normalin yaklaşık %6'sına yükseldi. istatistiksel olarak anlamlı bir etki. Araştırmacılar, distrofindeki bu artışın hastalarda klinik faydayı öngörebileceğine inanıyor ancak bu henüz kanıtlanmadı.

Viltepso, bir sağlık uzmanı tarafından haftada bir kez intravenöz veya intravenöz infüzyon yoluyla bir iğne aracılığıyla verilir. damar. İnfüzyon yaklaşık bir saat sürer.

Viltepso çalışmaları

Viltepso (viltolarsen), FDA hızlandırılmış onay programı kapsamında Ağustos 2020'de onaylandı. Bu program, hastaların gelecek vaat eden yeni bir ilacı kullanmasına olanak tanırken, ilacı üreten şirket, ilacın işe yarayıp yaramadığını doğrulamak için ilacı incelemeye devam ediyor. Viltepso'nun onaylanmasının devam etmesi, bu klinik araştırma çalışmalarında kanıtlanmış faydalarına bağlı olabilir.

Viltepso, ekzon 53 atlamasına yatkın hastalarda Duchenne müsküler distrofisinin (DMD) tedavisinde endikedir. Eksonlar eksik olduğunda, hücreler distrofin yapmak için uygun talimatlara sahip değildir, bu da DMD'ye neden olan bir tür kas hasarına yol açar. Viltepso, dört yaşındaki çocuklarda distrofinde artış olduğunu gösteren ilk ekzon 53 atlama terapisidir.

Onay, klinik faydaların değerlendirilmesine değil, bir "belirtece" dayanıyordu. Çalışmalar, Viltepso ile tedavi edilen hastalarda iskelet kasında distrofin proteini üretiminde bir artış gözlendiğini göstermiştir. Distrofin, Duchenne müsküler distrofisi (DMD) olan hastalarda kasların güçlendirilmesine ve korunmasına yardımcı olur.

Hızlandırılmış onay için araştırmacılar, yaşları dört ila 10 yaş altı 16 hasta üzerinde çalıştı.

Viltepso'nun üreticisi NS Pharma, doğrulayıcı Faz 3 RACER53 çalışmasında Viltepso'nun güvenliğini ve etkililiğini araştırmaya devam ediyor. Bu çalışma Ekim 2019'da başlatılmıştır ve halen hastaların kaydı yapılıyor olabilir. Devam eden klinik araştırmalar hakkında sağlık uzmanınızla görüşün.

Viltepso nasıl çalışır?

Viltepso, Duchenne kas distrofisinde (DMD) ekzon 53'ü "gizleyerek" hücrelerin bu eksonu atlamasına neden olarak ve kalan ekzonların (bir kısmın bir kısmı) serbest bırakılmasına izin vererek çalışır. gen) düzgün bir şekilde bir araya gelerek distrofin proteininin kısaltılmış bir versiyonunu oluşturur.

Duchenne hastalarını tedavi etmek için Emflaza (deflazacort) gibi kortikosteroid ilaçlar da kullanılabilir. kas distrofisi (DMD). Bu ilaçlar, motor becerilerin, yürümenin, kas gücünün ve nefes almanın iyileştirilmesine yardımcı olabileceğinden faydalıdır. Ayrıca omurganın eğriliği (skolyoz) riskini azaltmaya, kalp fonksiyonunu ve hayatta kalma süresini iyileştirmeye de yardımcı olabilirler, ancak tüm çalışmalarda bir ilişki bulunamamıştır.

DMD'nin tedavisi var mı?

Hayır, şu anda Duchenne kas distrofisinin (DMD) tedavisi yok. DMD, öncelikle erkekleri etkileyen, erken çocukluk döneminde 2 ila 3 yaş arasında başlayan, nadir ve ölümcül bir genetik bozukluktur.

DMD'nin erken belirtileri oturma, ayakta durma veya yürümede gecikmeyi içerebilir. DMD, erken çocukluktan itibaren ilerleyici kas güçsüzlüğüne neden olur ve yirmili yaşların ortasından otuzlu yaşlara kadar kalp ve akciğer yetmezliği nedeniyle erken ölüme yol açar.

DMD hastalarının yaklaşık %10'unun genetik mutasyona sahip olduğu tahmin edilmektedir. Distrofin geninin ekson 53 atlamasına yatkındır ve hastaların yaklaşık %13'ünde ekzon 51 atlamasına yatkın bir mutasyon vardır.

Güvenli ve güvenli bir şekilde Viltepso (viltolarsen) hakkında bilmeniz gereken tüm bilgiler bu değildir. Etkili kullanım ve tedaviniz hakkında doktorunuzla konuşmanın yerini tutmaz. Viltepso bilgilerinin tamamını buradan inceleyin ve bu bilgileri ve sorularınızı doktorunuzla veya diğer sağlık uzmanınızla görüşün.