Скільки часу потрібно, щоб Вільтепсо почав діяти?

У невеликих дослідженнях, надісланих до FDA для прискореного схвалення Вільтепсо, рівень дистрофіну зріс приблизно до 6% від норми у пацієнтів, які отримували Вільтепсо (80 мг/кг/тиждень), порівняно зі збільшенням на 0,6% на початку дослідження (на початку дослідження) після 20-24 тижнів лікування, статистично значущий ефект. Дослідники вважають, що це збільшення дистрофіну може передбачити клінічну користь для пацієнтів, але це ще не доведено.

Вілтепсо вводиться медичним працівником один раз на тиждень шляхом внутрішньовенної або внутрішньовенної інфузії через голку в вена. Інфузія триває приблизно одну годину.

Дослідження Viltepso

Viltepso (viltolarsen) було схвалено в серпні 2020 року в рамках програми прискореного схвалення FDA. Ця програма дозволяє пацієнтам використовувати багатообіцяючий новий препарат, у той час як компанія, яка виробляє ліки, продовжує вивчати препарат, щоб підтвердити, що він діє добре. Подальше схвалення Viltepso може залежати від його переваг, доведених у цих клінічних дослідженнях.

Viltepso показаний для лікування м’язової дистрофії Дюшенна (МДД) у пацієнтів, які піддаються пропуску екзону 53. Коли відсутні екзони, клітини не мають належних інструкцій для вироблення дистрофіну, що призводить до пошкодження м’язів, яке викликає МДД. Viltepso — це перша терапія з пропуском екзону 53, яка продемонструвала збільшення рівня дистрофіну у дітей віком від чотирьох років.

Схвалення ґрунтувалося на «маркері», а не на оцінці клінічних переваг. Дослідження показали збільшення вироблення білка дистрофіну в скелетних м’язах, яке спостерігалося у пацієнтів, які отримували Вільтепсо. Дистрофін допомагає зміцнювати та захищати м’язи пацієнтів із м’язовою дистрофією Дюшенна (МДД).

Для прискореного схвалення дослідники вивчили 16 пацієнтів віком від чотирьох до 10 років.

NS Pharma, виробник Viltepso, продовжує вивчати безпеку та ефективність Viltepso у підтверджувальній фазі 3 дослідження RACER53. Це дослідження було розпочато в жовтні 2019 року і, можливо, все ще включає пацієнтів. Поговоріть зі своїм постачальником медичних послуг щодо будь-яких поточних клінічних випробувань.

Як працює Вільтепсо?

Вільтепсо працює при м’язовій дистрофії Дюшенна (МДД), «приховуючи» екзон 53, змушуючи клітини обходити цей екзон і дозволяти решті екзонів (частина ген), щоб належним чином поєднуватися разом і утворювати скорочену версію білка дистрофіну.

Кортикостероїдні препарати, такі як Emflaza (дефлазакорт), також можуть використовуватися для лікування пацієнтів з Дюшенном м'язова дистрофія (МДД). Ці ліки корисні, оскільки можуть допомогти покращити моторику та ходьбу, м’язову силу та дихання. Вони також можуть допомогти зменшити ризик викривлення хребта (сколіоз) і покращити роботу серця та тривалість життя, хоча не всі дослідження виявили зв’язок.

Чи є ліки від МДД?

Ні, наразі не існує ліків від м’язової дистрофії Дюшенна (МДД). МДД — це рідкісне та смертельне генетичне захворювання, яке вражає переважно чоловіків, починаючи з раннього дитинства у віці від 2 до 3 років.

Ранні ознаки МДД можуть включати затримку здатності сидіти, стояти чи ходити. МДД призводить до прогресуючої м’язової слабкості з раннього дитинства та призводить до передчасної смерті у віці від двадцяти до тридцяти років через серцеву та легеневу недостатність.

За оцінками, близько 10% пацієнтів із МДД мають генетичну мутацію. піддається пропуску екзону 53 гена дистрофіну, і близько 13% пацієнтів мають мутацію, яка піддається пропуску екзону 51.

Це не вся інформація, яку вам потрібно знати про Viltepso (viltolarsen) для безпечного та ефективного використання та не замінює розмови з лікарем про ваше лікування. Перегляньте повну інформацію про Viltepso тут і обговоріть цю інформацію та будь-які запитання, які у вас виникли, зі своїм лікарем або іншим постачальником медичних послуг.