كم من الوقت يستغرق تشغيل Vyondys 53؟

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Vyondys 53 (golodirsen) هو دواء يستخدم لعلاج الحثل العضلي الدوشيني (DMD) لدى المرضى الذين لديهم طفرة في جين DMD القابل لتخطي exon 53. إنه يعمل عن طريق زيادة إنتاج بروتين الديستروفين في العضلات الهيكلية ويُعتقد أن هذا سيوفر فائدة سريرية لمرضى DMD الذين لديهم قابلية للإكسون 53.

تظهر نتائج المرحلة الأولى/الثانية من التجارب السريرية الصغيرة أن العلاج مع Vyondys 53 يزيد من مستويات بروتين الدستروفين خلال 48 أسبوعًا من بدء العلاج.

كانت هناك حاجة إلى إجراء خزعات عضلية للتأكد من أن Vyondys 53 زاد من مستويات بروتين الدستروفين وتم أخذها في بداية التجربة ومرة ​​أخرى بعد 48 أسبوعًا. بدء العلاج.

كان لدى المرضى الذين عولجوا بـ Vyondys 53 زيادة كبيرة في تخطي exon 53، والذي ارتبط بزيادة 16 ضعفًا في تعبير بروتين الدستروفين في 48 أسبوعًا مقارنة بمستويات خط الأساس. كان متوسط ​​​​نسبة الدستروفين الطبيعي 1.019٪ (المدى من 0.09٪ إلى 4.30٪). تم تحديد تعبير بروتين الدستروفين في الغشاء البلازمي للخلية العضلية.

يعد مرض DMD مرضًا عصبيًا عضليًا وراثيًا نادرًا، وينتج عن تجربة المرحلة الأولى/الثانية، والتي أجريت على 39 مريضًا ، كانت كافية لتمكين الموافقة السريعة على Vyondys 53 في الولايات المتحدة في عام 2019. ويتطلب استمرار الموافقة على Vyondys 53 تأكيدًا على أن الدواء يوفر فائدة سريرية. يتم إجراء تجربة ما بعد التسويق تسمى ESSENCE لتأكيد الفائدة السريرية لـ Vyondys 53s. ومن المتوقع أن تنتهي التجربة في عام 2024.

الأسئلة الطبية ذات الصلة

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية