Jak dlouho trvá, než Vyondys 53 začne účinkovat?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Vyondys 53 (golodirsen) je lék používaný k léčbě Duchennovy svalové dystrofie (DMD) u pacientů, kteří mají mutaci genu DMD, která je přístupná přeskočení exonu 53. Funguje tak, že zvyšuje produkci proteinu dystrofinu v kosterním svalstvu a předpokládá se, že to poskytne klinický přínos pacientům s DMD, kteří jsou přístupní exonu 53.

Výsledky malé klinické studie fáze I/II ukazují, že léčba s Vyondys 53 zvyšuje hladiny dystrofinového proteinu do 48 týdnů od zahájení léčby.

Byly zapotřebí svalové biopsie k potvrzení, že Vyondys 53 zvyšuje hladiny dystrofinového proteinu, a ty byly odebrány na začátku studie a znovu po 48 týdnech zahájení léčby.

U pacientů léčených Vyondys 53 došlo k významnému zvýšení přeskočení exonu 53, což bylo spojeno s 16násobným zvýšením exprese proteinu dystrofinu po 48 týdnech ve srovnání s výchozími hladinami. Průměrné procento normálního dystrofinu bylo 1,019 % (rozmezí 0,09 % až 4,30 %). Exprese dystrofinového proteinu byla lokalizována do sarokolemy, plazmatické membrány svalové buňky.

DMD je vzácné genetické degenerativní neuromuskulární onemocnění, vyplývá to ze studie fáze I/II, která byla provedena u 39 pacientů , byly dostatečné k tomu, aby umožnily urychlené schválení Vyondys 53 v USA v roce 2019. Pokračující schválení Vyondys 53 vyžaduje potvrzení, že lék poskytuje klinický přínos. Pro potvrzení klinického přínosu přípravku Vyondys 53 se provádí postmarketingová studie nazvaná ESSENCE. Očekává se, že proces bude dokončen v roce 2024.

Související lékařské otázky

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova