Wie lange dauert es, bis Vyondys 53 wirkt?

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Vyondys 53 (Golodirsen) ist ein Medikament zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten, die eine Mutation im DMD-Gen haben, die für das Exon-53-Skipping geeignet ist. Es wirkt, indem es die Dystrophin-Proteinproduktion in der Skelettmuskulatur erhöht, und es wird angenommen, dass dies DMD-Patienten, die für Exon 53 zugänglich sind, einen klinischen Nutzen bringen wird.

Ergebnisse einer kleinen klinischen Phase-I/II-Studie zeigen, dass die Behandlung möglich ist mit Vyondys 53 erhöht den Dystrophin-Proteinspiegel innerhalb von 48 Wochen nach Beginn der Behandlung.

Muskelbiopsien waren erforderlich, um zu bestätigen, dass Vyondys 53 den Dystrophin-Proteinspiegel erhöhte. Diese wurden zu Beginn der Studie und erneut 48 Wochen danach entnommen Beginn der Behandlung.

Bei den mit Vyondys 53 behandelten Patienten kam es zu einem signifikanten Anstieg des Exon-53-Skippings, was mit einem 16-fachen Anstieg der Dystrophin-Proteinexpression nach 48 Wochen im Vergleich zu den Ausgangswerten verbunden war. Der mittlere Prozentsatz an normalem Dystrophin betrug 1,019 % (Bereich: 0,09 % bis 4,30 %). Die Expression des Dystrophin-Proteins war im Sarokolemma, der Plasmamembran der Muskelzelle, lokalisiert.

DMD ist eine seltene genetisch degenerative neuromuskuläre Erkrankung, wie aus der Phase-I/II-Studie hervorgeht, die an 39 Patienten durchgeführt wurde , reichten aus, um 2019 eine beschleunigte Zulassung von Vyondys 53 in den USA zu ermöglichen. Eine weitere Zulassung von Vyondys 53 erfordert die Bestätigung, dass das Medikament einen klinischen Nutzen bietet. Eine Post-Marketing-Studie namens ESSENCE wird durchgeführt, um den klinischen Nutzen von Vyondys 53 zu bestätigen. Der Versuch wird voraussichtlich im Jahr 2024 abgeschlossen sein.

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