Πόσος χρόνος χρειάζεται για να λειτουργήσει το Vyondys 53;

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Το Vyondys 53 (golodirsen) είναι ένα φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne (DMD) σε ασθενείς που έχουν μια μετάλλαξη του γονιδίου DMD που επιδέχεται παράλειψη του εξονίου 53. Λειτουργεί αυξάνοντας την παραγωγή πρωτεΐνης δυστροφίνης στους σκελετικούς μυς και πιστεύεται ότι αυτό θα προσφέρει κλινικό όφελος σε ασθενείς με DMD που είναι επιδεκτικοί στο εξόνιο 53.

Αποτελέσματα από μια μικρή κλινική δοκιμή φάσης Ι/ΙΙ δείχνουν ότι η θεραπεία είναι με το Vyondys 53 αυξάνει τα επίπεδα πρωτεΐνης δυστροφίνης εντός 48 εβδομάδων από την έναρξη της θεραπείας.

Απαιτήθηκαν βιοψίες μυών για να επιβεβαιωθεί ότι το Vyondys 53 αύξησε τα επίπεδα πρωτεΐνης δυστροφίνης και αυτά ελήφθησαν στην αρχή της δοκιμής και ξανά στις 48 εβδομάδες μετά έναρξη της θεραπείας.

Οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Vyondys 53 είχαν σημαντική αύξηση στην παράλειψη του εξονίου 53, η οποία συνδέθηκε με 16 φορές αύξηση στην έκφραση πρωτεΐνης δυστροφίνης στις 48 εβδομάδες σε σύγκριση με τα αρχικά επίπεδα. Το μέσο ποσοστό της φυσιολογικής δυστροφίνης ήταν 1,019% (εύρος, 0,09% έως 4,30%). Η έκφραση της πρωτεΐνης δυστροφίνης εντοπίστηκε στο σαροκόλημα, την πλασματική μεμβράνη του μυϊκού κυττάρου.

Το DMD είναι μια σπάνια γενετική εκφυλιστική νευρομυϊκή νόσος, έτσι προκύπτει από τη δοκιμή φάσης Ι/ΙΙ, η οποία διεξήχθη σε 39 ασθενείς , ήταν αρκετά για να επιτρέψουν την ταχεία έγκριση του Vyondys 53 στις ΗΠΑ το 2019. Η συνεχής έγκριση του Vyondys 53 απαιτεί επιβεβαίωση ότι το φάρμακο παρέχει κλινικό όφελος. Μια δοκιμή μετά την κυκλοφορία που ονομάζεται ESSENCE διεξάγεται για να επιβεβαιώσει το κλινικό όφελος του Vyondys 53. Η δοκιμή αναμένεται να ολοκληρωθεί το 2024.

Σχετικές ιατρικές ερωτήσεις

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά