¿Cuánto tiempo tarda Vyondys 53 en funcionar?

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Vyondys 53 (golodirsen) es un medicamento que se usa para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes que tienen una mutación del gen DMD que es susceptible de omitir el exón 53. Funciona aumentando la producción de proteína distrofina en el músculo esquelético y se cree que esto proporcionará un beneficio clínico a los pacientes con DMD que son susceptibles al exón 53.

Los resultados de un pequeño ensayo clínico de fase I/II muestran que el tratamiento con Vyondys 53 aumenta los niveles de proteína distrofina dentro de las 48 semanas posteriores al inicio del tratamiento.

Se necesitaron biopsias musculares para confirmar que Vyondys 53 aumentaba los niveles de proteína distrofina y estas se tomaron al comienzo del ensayo y nuevamente a las 48 semanas después. al comenzar el tratamiento.

Los pacientes tratados con Vyondys 53 tuvieron un aumento significativo en la omisión del exón 53, lo que se relacionó con un aumento de 16 veces en la expresión de la proteína distrofina a las 48 semanas en comparación con los niveles iniciales. El porcentaje medio de distrofina normal fue 1,019% (rango, 0,09% a 4,30%). La expresión de la proteína distrofina se localizó en el sarocolemma, la membrana plasmática de la célula muscular.

La DMD es una enfermedad neuromuscular degenerativa genética rara, según los resultados del ensayo de fase I/II, que se llevó a cabo en 39 pacientes. , fueron suficientes para permitir la aprobación acelerada de Vyondys 53 en los EE. UU. en 2019. La aprobación continua de Vyondys 53 requiere la confirmación de que el medicamento proporciona un beneficio clínico. Se está llevando a cabo un ensayo poscomercialización llamado ESSENCE para confirmar el beneficio clínico de Vyondys 53. Se espera que la prueba finalice en 2024.

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