Combien de temps faut-il pour que Vyondys 53 agisse ?

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Vyondys 53 (golodirsen) est un médicament utilisé pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients présentant une mutation du gène DMD susceptible de sauter l'exon 53. Il agit en augmentant la production de protéine dystrophine dans le muscle squelettique et on pense que cela apportera un bénéfice clinique aux patients DMD qui sont sensibles à l'exon 53.

Les résultats d'un petit essai clinique de phase I/II montrent que le traitement avec Vyondys 53 augmente les taux de protéine dystrophine dans les 48 semaines suivant le début du traitement.

Des biopsies musculaires étaient nécessaires pour confirmer que Vyondys 53 augmentait les taux de protéine dystrophine et celles-ci ont été prises au début de l'essai et à nouveau 48 semaines après. commencer le traitement.

Les patients traités par Vyondys 53 présentaient une augmentation significative du saut d'exon 53, ce qui était lié à une multiplication par 16 de l'expression de la protéine dystrophine à 48 semaines par rapport aux niveaux de base. Le pourcentage moyen de dystrophine normale était de 1,019 % (intervalle de 0,09 % à 4,30 %). L'expression de la protéine dystrophine était localisée dans le sarocolemme, la membrane plasmique de la cellule musculaire.

La DMD est une maladie neuromusculaire dégénérative génétique rare, comme le montrent les résultats de l'essai de phase I/II, mené auprès de 39 patients. , ont suffi à permettre une approbation accélérée du Vyondys 53 aux États-Unis en 2019. Le maintien de l'approbation du Vyondys 53 nécessite la confirmation que le médicament apporte un bénéfice clinique. Un essai post-commercialisation appelé ESSENCE est en cours pour confirmer le bénéfice clinique de Vyondys 53. L'essai devrait s'achever en 2024.

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