Berapa lama Vyondys 53 bekerja?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Vyondys 53 (golodirsen) adalah obat yang digunakan untuk mengobati distrofi otot Duchenne (DMD) pada pasien yang mengalami mutasi gen DMD yang dapat dilewati ekson 53. Ia bekerja dengan meningkatkan produksi protein distrofin di otot rangka dan diperkirakan akan memberikan manfaat klinis pada pasien DMD yang menerima ekson 53.

Hasil dari uji klinis kecil fase I/II menunjukkan bahwa pengobatan dengan Vyondys 53 meningkatkan kadar protein distrofin dalam waktu 48 minggu setelah memulai pengobatan.

Biopsi otot diperlukan untuk memastikan bahwa Vyondys 53 meningkatkan kadar protein distrofin dan ini diambil pada awal uji coba dan lagi pada 48 minggu setelahnya memulai pengobatan.

Pasien yang diobati dengan Vyondys 53 mengalami peningkatan signifikan dalam lompatan ekson 53, yang dikaitkan dengan peningkatan 16 kali lipat dalam ekspresi protein distrofin pada minggu ke-48 dibandingkan dengan tingkat awal. Rata-rata persen distrofin normal adalah 1,019% (kisaran 0,09% hingga 4,30%). Ekspresi protein distrofin terlokalisasi pada sarocolemma, membran plasma sel otot.

DMD adalah penyakit neuromuskular degeneratif genetik yang langka, berdasarkan uji coba fase I/II yang dilakukan pada 39 pasien , cukup untuk memungkinkan percepatan persetujuan Vyondys 53 di AS pada tahun 2019. Persetujuan berkelanjutan terhadap Vyondys 53 memerlukan konfirmasi bahwa obat tersebut memberikan manfaat klinis. Uji coba pasca pemasaran yang disebut ESSENCE sedang dilakukan untuk memastikan manfaat klinis Vyondys 53. Uji cobanya diharapkan selesai pada tahun 2024.

Pertanyaan medis terkait

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer