Quanto tempo occorre affinché Vyondys 53 funzioni?

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Vyondys 53 (golodirsen) è un farmaco usato per trattare la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in pazienti che hanno una mutazione del gene DMD che è suscettibile allo skipping dell'esone 53. Funziona aumentando la produzione della proteina distrofina nel muscolo scheletrico e si ritiene che ciò fornirà un beneficio clinico ai pazienti DMD che sono sensibili all'esone 53.

I risultati di un piccolo studio clinico di fase I/II mostrano che il trattamento con Vyondys 53 aumenta i livelli di proteina distrofina entro 48 settimane dall'inizio del trattamento.

Sono state necessarie biopsie muscolari per confermare che Vyondys 53 aumentava i livelli di proteina distrofina e queste sono state effettuate all'inizio dello studio e di nuovo a 48 settimane dopo all'inizio del trattamento.

I pazienti trattati con Vyondys 53 hanno avuto un aumento significativo dello skipping dell'esone 53, che è stato collegato a un aumento di 16 volte dell'espressione della proteina distrofina a 48 settimane rispetto ai livelli basali. La percentuale media della distrofina normale era dell'1,019% (intervallo da 0,09% a 4,30%). L'espressione della proteina distrofina era localizzata nel sarocolemma, la membrana plasmatica della cellula muscolare.

La DMD è una rara malattia neuromuscolare degenerativa genetica, quindi risulta dallo studio di fase I/II, condotto su 39 pazienti , sono stati sufficienti per consentire l'approvazione accelerata di Vyondys 53 negli Stati Uniti nel 2019. Per proseguire l'approvazione di Vyondys 53 è necessaria la conferma che il farmaco offra un beneficio clinico. È in corso uno studio post-marketing chiamato ESSENCE per confermare il beneficio clinico di Vyondys 53. La sperimentazione dovrebbe essere completata nel 2024.

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