Vyondys 53 が機能するまでどのくらい時間がかかりますか?

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Vyondys 53 (golodirsen) は、エクソン 53 スキッピングを受けやすい DMD 遺伝子の変異を持つ患者のデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の治療に使用される薬剤です。これは、骨格筋におけるジストロフィンタンパク質の産生を増加させることによって作用し、エクソン 53 の影響を受けやすい DMD 患者に臨床上の利益をもたらすと考えられています。

小規模な第 I/II 相臨床試験の結果は、治療が効果的であることを示しています。 Vyondys 53 を使用すると、治療開始から 48 週間以内にジストロフィン タンパク質 レベルが増加しました。

Vyondys 53 がジストロフィン タンパク質 レベルを増加させたことを確認するには、筋生検が必要でした。筋生検は試験の開始時と試験後 48 週間で再度行われました。

Vyondys 53 治療を受けた患者では、エクソン 53 スキッピングが大幅に増加しており、これはベースライン レベルと比較して 48 週間でのジストロフィン タンパク質発現の 16 倍の増加と関連していました。正常なジストロフィンの平均パーセントは 1.019% (範囲、0.09% ～ 4.30%) でした。ジストロフィンタンパク質の発現は筋細胞膜である筋鞘に局在していました。

DMD はまれな遺伝性変性神経筋疾患であるため、患者 39 人を対象に実施された第 I/II 相試験の結果です。 、2019年に米国でVyondys 53の早期承認を可能にするのに十分な量でした。Vyondys 53の承認を継続するには、その薬が臨床上の利点を提供することを確認する必要があります。 Vyondys 53 の臨床効果を確認するために、ESSENCE と呼ばれる市販後試験が実施されています。この試験は 2024 年に完了する予定です。

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