Suwene wektu Vyondys 53 bisa digunakake?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Vyondys 53 (golodirsen) minangka obat sing digunakake kanggo nambani Duchenne muscular dystrophy (DMD) ing pasien sing duwe mutasi gen DMD sing bisa dilewati exon 53. Kerjane kanthi nambah produksi protein dystrophin ing otot balung lan dianggep bakal menehi manfaat klinis kanggo pasien DMD sing exon 53 amenable.

Asil saka uji klinis fase I/II cilik nuduhake yen perawatan kanthi Vyondys 53 nambah tingkat protein dystrophin sajrone 48 minggu sawise miwiti perawatan.

Biopsi otot dibutuhake kanggo konfirmasi yen Vyondys 53 nambah tingkat protein dystrophin lan dijupuk ing wiwitan uji coba lan maneh ing 48 minggu sawise miwiti perawatan.

Pasien sing diobati Vyondys 53 ngalami peningkatan sing signifikan ing ekson 53 skipping, sing digandhengake karo paningkatan ekspresi protein dystrophin kaping 16 ing minggu 48 dibandhingake karo tingkat awal. Rata-rata persen dystrophin normal yaiku 1,019% (kisaran, 0,09% nganti 4,30%). Ekspresi protein dystrophin dilokalisasi ing sarocolemma, membran plasma sel otot.

DMD minangka penyakit neuromuskular degeneratif genetik sing langka, mula asil saka uji coba fase I / II, sing ditindakake ing 39 pasien. , cukup kanggo ngaktifake persetujuan cepet saka Vyondys 53 ing AS ing 2019. Terus disetujoni Vyondys 53 mbutuhake konfirmasi manawa obat kasebut menehi mupangat klinis. Uji coba pasca pemasaran sing diarani ESSENCE lagi ditindakake kanggo ngonfirmasi keuntungan klinis Vyondys 53s. Uji coba dikarepke rampung ing taun 2024.

Pitakonan medis sing gegandhengan

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer