Vyondys 53이 작동하는 데 얼마나 걸리나요?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Vyondys 53(golodirsen)은 엑손 53 스키핑이 가능한 DMD 유전자 돌연변이가 있는 환자의 뒤센 근이영양증(DMD)을 치료하는 데 사용되는 약물입니다. 이는 골격근에서 디스트로핀 단백질 생성을 증가시킴으로써 작동하며 이것이 엑손 53에 순응하는 DMD 환자에게 임상적 이점을 제공할 것으로 생각됩니다.

소규모 1/2상 임상 시험 결과에 따르면 치료 효과는 다음과 같습니다. Vyondys 53은 치료 시작 후 48주 이내에 디스트로핀 단백질 수준을 증가시킵니다.

Vyondys 53이 디스트로핀 단백질 수준을 증가시켰는지 확인하기 위해 근육 생검이 필요했으며, 이는 시험 시작 시와 시험 후 48주에 다시 실시되었습니다.

비욘디스 53으로 치료받은 환자들은 엑손 53 스키핑이 유의하게 증가했는데, 이는 48주차에 기본 수준에 비해 디스트로핀 단백질 발현이 16배 증가한 것과 관련이 있었습니다. 정상 디스트로핀의 평균 백분율은 1.019%(범위, 0.09% ~ 4.30%)였습니다. 디스트로핀 단백질 발현은 근육 세포의 원형질막인 사로콜렘마(sarocolemma)에 국한되었습니다.

DMD는 희귀한 유전성 퇴행성 신경근 질환으로 39명의 환자를 대상으로 진행된 1/2상 임상시험의 결과입니다. , 2019년 미국에서 Vyondys 53의 승인을 가속화하기에 충분했습니다. Vyondys 53의 지속적인 승인을 위해서는 해당 약물이 임상적 이점을 제공한다는 확인이 필요합니다. Vyondys 53s의 임상적 이점을 확인하기 위해 ESSENCE라는 시판 후 시험이 진행되고 있습니다. 임상시험은 2024년에 완료될 것으로 예상됩니다.

관련 의료 질문

면책조항

Drugslib.com에서 제공하는 정보의 정확성을 보장하기 위해 모든 노력을 기울였습니다. -날짜, 완전하지만 해당 효과에 대한 보장은 없습니다. 여기에 포함된 약물 정보는 시간에 민감할 수 있습니다. Drugslib.com 정보는 미국의 의료 종사자와 소비자가 사용하도록 편집되었으므로 달리 구체적으로 명시하지 않는 한 Drugslib.com은 미국 이외의 지역에서 사용하는 것이 적절하다고 보증하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 약물을 보증하거나 환자를 진단하거나 치료법을 권장하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 면허를 소지한 의료 종사자가 환자를 돌보는 데 도움을 주고/하거나 이 서비스를 건강 관리에 대한 전문 지식, 기술, 지식 및 판단을 대체하는 것이 아니라 보완으로 보는 소비자에게 제공하기 위해 설계된 정보 리소스입니다. 실무자.

특정 약물 또는 약물 조합에 대한 경고가 없다고 해서 해당 약물 또는 약물 조합이 해당 환자에게 안전하고 효과적이거나 적절하다는 의미로 해석되어서는 안 됩니다. Drugslib.com은 Drugslib.com이 제공하는 정보의 도움으로 관리되는 의료의 모든 측면에 대해 어떠한 책임도 지지 않습니다. 여기에 포함된 정보는 가능한 모든 용도, 지시 사항, 주의 사항, 경고, 약물 상호 작용, 알레르기 반응 또는 부작용을 다루기 위한 것이 아닙니다. 복용 중인 약에 대해 궁금한 점이 있으면 담당 의사, 간호사 또는 약사에게 문의하세요.

인기 키워드