Berapa lama masa yang diambil untuk Vyondys 53 untuk berfungsi?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Vyondys 53 (golodirsen) ialah ubat yang digunakan untuk merawat Duchenne muscular dystrophy (DMD) pada pesakit yang mempunyai mutasi gen DMD yang boleh menerima exon 53 skipping. Ia berfungsi dengan meningkatkan pengeluaran protein distrofin dalam otot rangka dan difikirkan bahawa ini akan memberikan manfaat klinikal kepada pesakit DMD yang exon 53 boleh diterima.

Hasil daripada percubaan klinikal fasa I/II yang kecil menunjukkan bahawa rawatan dengan Vyondys 53 meningkatkan tahap protein distrofin dalam tempoh 48 minggu selepas memulakan rawatan.

Biopsi otot diperlukan untuk mengesahkan bahawa Vyondys 53 meningkatkan tahap protein distrofin dan ini diambil pada permulaan percubaan dan sekali lagi pada 48 minggu selepas memulakan rawatan.

Pesakit yang dirawat Vyondys 53 mengalami peningkatan ketara dalam ekson 53 melangkau, yang dikaitkan dengan peningkatan 16 kali ganda dalam ekspresi protein dystrophin pada 48 minggu berbanding dengan tahap asas. Purata peratusan distrofin normal ialah 1.019% (julat, 0.09% hingga 4.30%). Ekspresi protein dystrophin disetempatkan kepada sarocolemma, membran plasma sel otot.

DMD ialah penyakit neuromuskular degeneratif genetik yang jarang berlaku, jadi hasil daripada percubaan fasa I/II, yang dijalankan pada 39 pesakit , sudah cukup untuk membolehkan kelulusan dipercepatkan Vyondys 53 di AS pada 2019. Kelulusan berterusan Vyondys 53 memerlukan pengesahan bahawa ubat itu memberikan manfaat klinikal. Percubaan pasca pemasaran yang dipanggil ESSENCE sedang dijalankan untuk mengesahkan manfaat klinikal Vyondys 53s. Percubaan dijangka selesai pada 2024.

Soalan perubatan berkaitan

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular