Hoe lang duurt het voordat Vyondys 53 werkt?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Vyondys 53 (golodirsen) is een medicijn dat wordt gebruikt voor de behandeling van Duchenne-spierdystrofie (DMD) bij patiënten met een mutatie in het DMD-gen die vatbaar is voor exon 53-skipping. Het werkt door de productie van dystrofine-eiwitten in de skeletspieren te verhogen en men denkt dat dit een klinisch voordeel zal opleveren voor DMD-patiënten die vatbaar zijn voor exon 53.

Resultaten van een kleine klinische fase I/II-studie laten zien dat de behandeling met Vyondys 53 verhoogt de dystrofine-eiwitniveaus binnen 48 weken na aanvang van de behandeling.

Er waren spierbiopten nodig om te bevestigen dat Vyondys 53 de dystrofine-eiwitniveaus verhoogde en deze werden genomen aan het begin van de proef en opnieuw 48 weken daarna bij het starten van de behandeling.

De met Vyondys 53 behandelde patiënten hadden een significante toename in het overslaan van exon 53, wat verband hield met een 16-voudige toename in de dystrofine-eiwitexpressie na 48 weken vergeleken met de uitgangswaarden. Het gemiddelde percentage normale dystrofine was 1,019% (bereik: 0,09% tot 4,30%). De expressie van het dystrofine-eiwit was gelokaliseerd in het sarocolemma, het plasmamembraan van de spiercel.

DMD is een zeldzame genetische degeneratieve neuromusculaire ziekte, zo blijkt uit de fase I/II-studie, die werd uitgevoerd bij 39 patiënten waren voldoende om een ​​versnelde goedkeuring van Vyondys 53 in de VS in 2019 mogelijk te maken. Voortdurende goedkeuring van Vyondys 53 vereist bevestiging dat het medicijn een klinisch voordeel oplevert. Er wordt een post-marketing proef genaamd ESSENCE uitgevoerd om het klinische voordeel van Vyondy's 53 te bevestigen. De proef zal naar verwachting in 2024 worden afgerond.

Gerelateerde medische vragen

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden