Jak długo działa Vyondys 53?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Vyondys 53 (golodirsen) to lek stosowany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD) u pacjentów z mutacją genu DMD podatną na pominięcie eksonu 53. Działa poprzez zwiększenie wytwarzania białka dystrofiny w mięśniach szkieletowych i uważa się, że zapewni to korzyść kliniczną pacjentom z DMD, którzy kwalifikują się do eksonu 53.

Wyniki małego badania klinicznego fazy I/II pokazują, że leczenie z Vyondys 53 zwiększa poziom białka dystrofiny w ciągu 48 tygodni od rozpoczęcia leczenia.

W celu potwierdzenia, że ​​Vyondys 53 zwiększa poziom białka dystrofiny, konieczne były biopsje mięśni, które wykonano na początku badania i ponownie po 48 tygodniach rozpoczynaniu leczenia.

U pacjentów leczonych lekiem Vyondys 53 zaobserwowano znaczny wzrost częstości pomijania eksonu 53, co powiązano z 16-krotnym wzrostem ekspresji białka dystrofiny po 48 tygodniach w porównaniu z poziomami wyjściowymi. Średni procent prawidłowej dystrofiny wynosił 1,019% (zakres od 0,09% do 4,30%). Ekspresję białka dystrofiny zlokalizowano w sarokolemie, błonie plazmatycznej komórki mięśniowej.

DMD jest rzadką genetyczną chorobą zwyrodnieniową nerwowo-mięśniową, tak wynika z badania fazy I/II, które przeprowadzono z udziałem 39 pacjentów , wystarczyły, aby umożliwić przyspieszone zatwierdzenie leku Vyondys 53 w USA w 2019 r. Dalsze zatwierdzanie leku Vyondys 53 wymaga potwierdzenia, że ​​lek zapewnia korzyść kliniczną. Prowadzone jest badanie po wprowadzeniu do obrotu o nazwie ESSENCE w celu potwierdzenia korzyści klinicznych preparatu Vyondys 53. Oczekuje się, że proces zakończy się w 2024 r.

Powiązane pytania medyczne

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe