Quanto tempo leva para o Vyondys 53 funcionar?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Vyondys 53 (golodirsen) é um medicamento usado para tratar a distrofia muscular de Duchenne (DMD) em pacientes que apresentam uma mutação no gene DMD que é passível de salto do exon 53. Ele atua aumentando a produção de proteína distrofina no músculo esquelético e acredita-se que isso proporcionará um benefício clínico aos pacientes com DMD que são receptivos ao exon 53.

Os resultados de um pequeno ensaio clínico de fase I/II mostram que o tratamento com Vyondys 53 aumenta os níveis de proteína distrofina 48 semanas após o início do tratamento.

Foram necessárias biópsias musculares para confirmar que Vyondys 53 aumentou os níveis de proteína distrofina e estas foram realizadas no início do ensaio e novamente 48 semanas após iniciando o tratamento.

Os pacientes tratados com Vyondys 53 tiveram um aumento significativo no salto do éxon 53, que foi associado a um aumento de 16 vezes na expressão da proteína distrofina em 48 semanas, em comparação com os níveis basais. A porcentagem média de distrofina normal foi de 1,019% (variação de 0,09% a 4,30%). A expressão da proteína distrofina foi localizada no sarocolema, a membrana plasmática da célula muscular.

A DMD é uma doença neuromuscular genética degenerativa rara, como resulta do estudo de fase I/II, que foi realizado em 39 pacientes. , foram suficientes para permitir a aprovação acelerada do Vyondys 53 nos EUA em 2019. A aprovação contínua do Vyondys 53 requer a confirmação de que o medicamento proporciona um benefício clínico. Um ensaio pós-comercialização denominado ESSENCE está sendo conduzido para confirmar o benefício clínico do Vyondys 53. O teste deverá ser concluído em 2024.

Perguntas médicas relacionadas

Isenção de responsabilidade

Todos os esforços foram feitos para garantir que as informações fornecidas por Drugslib.com sejam precisas, atualizadas -date e completo, mas nenhuma garantia é feita nesse sentido. As informações sobre medicamentos aqui contidas podem ser sensíveis ao tempo. As informações do Drugslib.com foram compiladas para uso por profissionais de saúde e consumidores nos Estados Unidos e, portanto, o Drugslib.com não garante que os usos fora dos Estados Unidos sejam apropriados, a menos que especificamente indicado de outra forma. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com não endossam medicamentos, diagnosticam pacientes ou recomendam terapia. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com são um recurso informativo projetado para ajudar os profissionais de saúde licenciados a cuidar de seus pacientes e/ou para atender os consumidores que veem este serviço como um complemento, e não um substituto, para a experiência, habilidade, conhecimento e julgamento dos cuidados de saúde. profissionais.

A ausência de uma advertência para um determinado medicamento ou combinação de medicamentos não deve de forma alguma ser interpretada como indicação de que o medicamento ou combinação de medicamentos é seguro, eficaz ou apropriado para qualquer paciente. Drugslib.com não assume qualquer responsabilidade por qualquer aspecto dos cuidados de saúde administrados com a ajuda das informações fornecidas por Drugslib.com. As informações aqui contidas não se destinam a cobrir todos os possíveis usos, instruções, precauções, advertências, interações medicamentosas, reações alérgicas ou efeitos adversos. Se você tiver dúvidas sobre os medicamentos que está tomando, consulte seu médico, enfermeiro ou farmacêutico.

Palavras-chave populares