Cât timp durează ca Vyondys 53 să funcționeze?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Vyondys 53 (golodirsen) este un medicament utilizat pentru a trata distrofia musculară Duchenne (DMD) la pacienții care au o mutație a genei DMD care este susceptibilă de a omite exonul 53. Funcționează prin creșterea producției de proteine ​​​​distrofină în mușchiul scheletic și se crede că acest lucru va oferi un beneficiu clinic pacienților cu DMD care sunt supuși exonului 53.

Rezultatele unui mic studiu clinic de fază I/II arată că tratamentul cu Vyondys 53 crește nivelul de proteine ​​​​distrofină în decurs de 48 de săptămâni de la începerea tratamentului.

Au fost necesare biopsii musculare pentru a confirma că Vyondys 53 a crescut nivelurile de proteine ​​​​distrofină și acestea au fost luate la începutul studiului și din nou la 48 de săptămâni după începerea tratamentului.

Pacienții tratați cu Vyondys 53 au avut o creștere semnificativă a omiterii exonului 53, care a fost asociată cu o creștere de 16 ori a expresiei proteinei distrofinei la 48 de săptămâni, comparativ cu nivelurile inițiale. Procentul mediu de distrofină normală a fost de 1,019% (interval, 0,09% până la 4,30%). Expresia proteinei distrofinei a fost localizată la sarocolemă, membrana plasmatică a celulei musculare.

DMD este o boală neuromusculară degenerativă genetică rară, deci rezultă din studiul de fază I/II, care a fost efectuat pe 39 de pacienți. , au fost suficiente pentru a permite aprobarea accelerată a Vyondys 53 în SUA în 2019. Aprobarea continuă a Vyondys 53 necesită confirmarea faptului că medicamentul oferă un beneficiu clinic. Un studiu post-comercializare numit ESSENCE este în curs de desfășurare pentru a confirma beneficiul clinic al Vyondys 53. Procesul este de așteptat să fie finalizat în 2024.

Întrebări medicale conexe

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare