Сколько времени нужно, чтобы Vyondys 53 подействовал?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Vyondys 53 (голодирсен) — препарат, используемый для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у пациентов с мутацией гена МДД, поддающейся пропуску экзона 53. Он действует за счет увеличения выработки белка дистрофина в скелетных мышцах, и считается, что это обеспечит клиническую пользу пациентам с МДД, которым поддается экзон 53.

Результаты небольшого клинического исследования фазы I/II показывают, что лечение с Vyondys 53 повышает уровень белка дистрофина в течение 48 недель после начала лечения.

Биопсия мышц была необходима для подтверждения того, что Vyondys 53 повышает уровень белка дистрофина, и они были взяты в начале исследования и снова через 48 недель после него. начало лечения.

У пациентов, получавших Vyondys 53, наблюдалось значительное увеличение пропуска экзона 53, что было связано с 16-кратным увеличением экспрессии белка дистрофина через 48 недель по сравнению с исходными уровнями. Средний процент нормального дистрофина составил 1,019% (диапазон от 0,09% до 4,30%). Экспрессия белка дистрофина была локализована в сароколемме, плазматической мембране мышечной клетки.

МДД является редким генетическим дегенеративным нервно-мышечным заболеванием, о чем свидетельствуют результаты исследования фазы I/II, которое было проведено на 39 пациентах. , было достаточно, чтобы обеспечить ускоренное одобрение Vyondys 53 в США в 2019 году. Для дальнейшего одобрения Vyondys 53 требуется подтверждение того, что препарат обеспечивает клиническую пользу. Постмаркетинговое исследование под названием ESSENCE проводится для подтверждения клинической пользы Vyondys 53. Ожидается, что испытание завершится в 2024 году.

Сопутствующие медицинские вопросы

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова