Vyondys 53'ün çalışması ne kadar sürer?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Vyondys 53 (golodirsen), DMD geninde ekzon 53 atlamaya uygun bir mutasyona sahip hastalarda Duchenne kas distrofisini (DMD) tedavi etmek için kullanılan bir ilaçtır. İskelet kasında distrofin proteini üretimini artırarak çalışır ve bunun, ekson 53'e uygun DMD hastalarına klinik fayda sağlayacağı düşünülmektedir.

Küçük bir faz I/II klinik deneyinin sonuçları, tedavinin Vyondys 53 ile tedavi başladıktan sonraki 48 hafta içinde distrofin proteini seviyeleri artar.

Vyondys 53'ün distrofin proteini seviyelerini arttırdığını doğrulamak için kas biyopsilerine ihtiyaç duyuldu ve bunlar denemenin başında ve 48 hafta sonra tekrar alındı. tedaviye başlıyoruz.

Vyondys 53 ile tedavi edilen hastalarda ekzon 53 atlamada önemli bir artış görüldü; bu artış, başlangıç ​​seviyelerine kıyasla 48 haftada distrofin protein ekspresyonunda 16 kat artışla bağlantılıydı. Normal distrofinin ortalama yüzdesi %1,019'du (aralık, %0,09 ila %4,30). Distrofin proteini ekspresyonu, kas hücresinin plazma zarı olan sarokolemmada lokalize olmuştur.

DMD, nadir görülen bir genetik dejeneratif nöromüsküler hastalık olup, 39 hasta üzerinde yürütülen faz I/II çalışmasının sonucudur. , Vyondys 53'ün 2019'da ABD'de hızlandırılmış onayını sağlamak için yeterliydi. Vyondys 53'ün onayının devam etmesi, ilacın klinik bir fayda sağladığının doğrulanmasını gerektirir. Vyondys 53'ün klinik faydasını doğrulamak için ESSENCE adlı bir pazarlama sonrası deneme yürütülüyor. Denemenin 2024'te tamamlanması bekleniyor.

İlgili tıbbi sorular

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler