Скільки часу потрібно для роботи Vyondys 53?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Vyondys 53 (голодірсен) — це препарат, який використовується для лікування м’язової дистрофії Дюшенна (МДД) у пацієнтів із мутацією гена ДМД, яка піддається пропуску екзону 53. Він працює, збільшуючи вироблення білка дистрофіну в скелетних м’язах, і вважається, що це забезпечить клінічну користь пацієнтам з МДД, які піддаються екзону 53.

Результати невеликого клінічного дослідження I/II фази показують, що лікування з Vyondys 53 підвищує рівень білка дистрофіну протягом 48 тижнів після початку лікування.

Потрібні були м’язові біопсії, щоб підтвердити, що Vyondys 53 підвищив рівень білка дистрофіну, і їх було взято на початку дослідження та повторно через 48 тижнів після починаючи лікування.

Пацієнти, які отримували Vyondys 53, мали значне збільшення пропусків екзону 53, що було пов’язано з 16-кратним збільшенням експресії білка дистрофіну на 48 тижні порівняно з вихідним рівнем. Середній відсоток нормального дистрофіну становив 1,019% (діапазон від 0,09% до 4,30%). Експресія білка дистрофіну була локалізована в сароколемі, плазматичній мембрані м’язової клітини.

ДМД є рідкісним генетичним дегенеративним нервово-м’язовим захворюванням, згідно з результатами дослідження I/II фази, яке проводилося за участю 39 пацієнтів. , було достатньо для прискореного схвалення Vyondys 53 у США в 2019 році. Продовження схвалення Vyondys 53 вимагає підтвердження того, що препарат забезпечує клінічну користь. Постмаркетингове дослідження під назвою ESSENCE проводиться для підтвердження клінічної користі Vyondys 53s. Очікується, що розгляд буде завершено у 2024 році.

Супутні медичні питання

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова