هل Exondys 51 هو نوع من العلاج الجيني؟

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
لا يعد Exondys 51 علاجًا جينيًا من الناحية الفنية، ولكنه يعالج الأشخاص الذين يعانون من الحثل العضلي الدوشيني والذين لديهم طفرة جينية مؤكدة في جين الدستروفين الخاص بهم مما يعني أنهم غير قادرين على إنتاج بروتين الدستروفين. هناك حاجة إلى الديستروفين لإصلاح العضلات. وبدون ذلك، تتضرر خلايا العضلات وتضعف بمرور الوقت، مما قد يؤثر على الحركة الإرادية، مثل المشي.

يشير العلاج الجيني تقنيًا إلى أي تقنية تعمل على تعديل جينات الشخص لعلاج المرض أو علاجه. قد يتضمن العلاج استبدال الجين المسبب للمرض بنسخة صحية أو تعطيل الجين المسبب للمرض الذي لا يعمل بشكل صحيح. Exondys 51 لا يعمل بهذه الطريقة. بدلا من ذلك، فإنه يتخطى إكسون 51 (الإكسونات هي تسلسلات من الحمض النووي موجودة في الحمض النووي الريبوزي الرسول الناضج، وبعضها يشفر لبروتينات معينة)، مما يسمح للجسم بصنع شكل أقصر من بروتين الدستروفين الذي لا يزال لديه بعض الوظائف. Exondys 51 ليس علاجًا للحثل العضلي ولكنه قد يقلل من ضعف العضلات وهزالها. ولكن لا يمكن استخدامه إلا من قبل الأطفال الذين لديهم طفرة جينية مؤكدة في جين الديستروفين الذي يستجيب لتخطي إكسون 51.

ينتمي إكسونديس 51 إلى فئة الأدوية المعروفة باسم قليلات النوكليوتيدات المضادة للاتجاه. تساعد هذه الخلايا على تخطي إكسون معين أثناء الربط، مما يسمح لها بضم مجموعة مختلفة من الإكسونات معًا لإنتاج بروتين أقصر من المعتاد ولكن قد يكون له بعض الوظائف.

الأسئلة الطبية ذات الصلة

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية