Je Exondys 51 typem genové terapie?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Exondys 51 není technicky genová terapie, ale léčí lidi s Duchennovou svalovou dystrofií, kteří mají potvrzenou genetickou mutaci v genu pro dystrofin, což znamená, že nejsou schopni vytvořit protein dystrofin. Dystrofin je potřebný pro opravu svalů. Bez ní se svalové buňky časem poškodí a oslabí, což může ovlivnit dobrovolný pohyb, jako je chůze.

Genová terapie technicky označuje jakoukoli techniku, která upravuje geny člověka k léčbě nebo vyléčení nemoci. Terapie může zahrnovat nahrazení genu způsobujícího onemocnění zdravou kopií nebo inaktivaci genu způsobujícího onemocnění, který nefunguje správně. Exondys 51 takto nefunguje. Místo toho přeskočí exon 51 (exony jsou sekvence DNA přítomné ve zralé messenger RNA, z nichž některé kódují specifické proteiny), což umožňuje tělu vytvořit kratší formu dystrofinového proteinu, který má stále nějakou funkci. Exondys 51 není lékem na svalovou dystrofii, ale může zmírnit svalovou slabost a ochabování svalů. Mohou jej však používat pouze děti s potvrzenou genetickou mutací v genu pro dystrofin, který reaguje na přeskočení exonu 51.

Exondys 51 patří do třídy léků známých jako antisense oligonukleotidy. Ty pomáhají buňkám přeskočit konkrétní exon během sestřihu, což jim umožňuje spojit různé sady exonů dohromady a vytvořit protein, který je kratší než obvykle, ale může mít nějakou funkci.

Související lékařské otázky

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova