Ist Exondys 51 eine Art Gentherapie?

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Exondys 51 ist technisch gesehen keine Gentherapie, aber es behandelt Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie, die eine bestätigte genetische Mutation in ihrem Dystrophin-Gen haben, was bedeutet, dass sie nicht in der Lage sind, das Protein Dystrophin herzustellen. Dystrophin wird für die Muskelreparatur benötigt. Ohne sie werden Muskelzellen mit der Zeit geschädigt und geschwächt, was sich auf willkürliche Bewegungen wie das Gehen auswirken kann.

Gentherapie bezeichnet technisch gesehen jede Technik, die die Gene einer Person verändert, um Krankheiten zu behandeln oder zu heilen. Die Therapie kann darin bestehen, ein krankheitsverursachendes Gen durch eine gesunde Kopie zu ersetzen oder ein krankheitsverursachendes Gen zu deaktivieren, das nicht richtig funktioniert. Exondys 51 funktioniert so nicht. Stattdessen wird Exon 51 übersprungen (Exons sind DNA-Sequenzen in der reifen Boten-RNA, von denen einige für bestimmte Proteine ​​kodieren), wodurch der Körper eine kürzere Form des Dystrophin-Proteins herstellen kann, das immer noch eine gewisse Funktion hat. Exondys 51 ist kein Heilmittel gegen Muskeldystrophie, kann jedoch Muskelschwäche und Muskelschwund lindern. Es kann jedoch nur von Kindern mit einer bestätigten genetischen Mutation in ihrem Dystrophin-Gen verwendet werden, das auf das Überspringen von Exon 51 reagiert.

Exondys 51 gehört zur Arzneimittelklasse, die als Antisense-Oligonukleotide bekannt ist. Diese helfen Zellen beim Spleißen, ein bestimmtes Exon zu überspringen, wodurch sie einen anderen Satz von Exons zusammenfügen können, um ein Protein zu produzieren, das kürzer als gewöhnlich ist, aber möglicherweise eine Funktion hat.

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