¿Exondys 51 es un tipo de terapia génica?

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Exondys 51 técnicamente no es una terapia genética, pero sí trata a personas con distrofia muscular de Duchenne que tienen una mutación genética confirmada en su gen de distrofina, lo que significa que no pueden producir la proteína distrofina. La distrofina es necesaria para la reparación muscular. Sin él, las células musculares se dañan y debilitan con el tiempo, lo que puede afectar el movimiento voluntario, como caminar.

La terapia génica técnicamente se refiere a cualquier técnica que modifica los genes de una persona para tratar o curar una enfermedad. La terapia puede implicar reemplazar un gen que causa una enfermedad con una copia sana o inactivar un gen que causa una enfermedad que no funciona correctamente. Exondys 51 no funciona así. En cambio, omite el exón 51 (los exones son secuencias de ADN presentes en el ARN mensajero maduro, algunos de los cuales codifican proteínas específicas), lo que permite al cuerpo producir una forma más corta de la proteína distrofina que todavía tiene alguna función. Exondys 51 no es una cura para la distrofia muscular, pero puede disminuir la debilidad y la atrofia muscular. Pero sólo puede ser utilizado por niños con una mutación genética confirmada en el gen de la distrofina que responde a la omisión del exón 51.

Exondys 51 pertenece a la clase de medicamentos conocidos como oligonucleótidos antisentido. Estos ayudan a las células a omitir un exón específico durante el empalme, lo que les permite unir un conjunto diferente de exones para producir una proteína que es más corta de lo habitual pero que puede tener alguna función.

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