Exondys 51 est-il une sorte de thérapie génique ?
Exondys 51 n'est pas techniquement une thérapie génique, mais il traite les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne qui présentent une mutation génétique confirmée dans leur gène de la dystrophine, ce qui signifie qu'elles sont incapables de fabriquer la protéine dystrophine. La dystrophine est nécessaire à la réparation musculaire. Sans cela, les cellules musculaires sont endommagées et affaiblies au fil du temps, ce qui peut affecter les mouvements volontaires, comme la marche.
Techniquement, la thérapie génique fait référence à toute technique qui modifie les gènes d'une personne pour traiter ou guérir une maladie. La thérapie peut impliquer le remplacement d’un gène pathogène par une copie saine ou l’inactivation d’un gène pathogène qui ne fonctionne pas correctement. Exondys 51 ne fonctionne pas comme ça. Au lieu de cela, il saute l'exon 51 (les exons sont des séquences d'ADN présentes dans l'ARN messager mature, dont certains codent pour des protéines spécifiques), ce qui permet au corps de fabriquer une forme plus courte de la protéine dystrophine qui a encore une certaine fonction. Exondys 51 ne guérit pas la dystrophie musculaire mais peut réduire la faiblesse musculaire et la fonte musculaire. Mais il ne peut être utilisé que par les enfants présentant une mutation génétique confirmée dans leur gène de la dystrophine qui répond au saut de l'exon 51.
Exondys 51 appartient à la classe de médicaments appelés oligonucléotides antisens. Ceux-ci aident les cellules à sauter un exon spécifique lors de l'épissage, ce qui leur permet de joindre un ensemble différent d'exons pour produire une protéine plus courte que d'habitude mais qui peut avoir une certaine fonction.
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