Exondys 51 est-il une sorte de thérapie génique ?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Exondys 51 n'est pas techniquement une thérapie génique, mais il traite les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne qui présentent une mutation génétique confirmée dans leur gène de la dystrophine, ce qui signifie qu'elles sont incapables de fabriquer la protéine dystrophine. La dystrophine est nécessaire à la réparation musculaire. Sans cela, les cellules musculaires sont endommagées et affaiblies au fil du temps, ce qui peut affecter les mouvements volontaires, comme la marche.

Techniquement, la thérapie génique fait référence à toute technique qui modifie les gènes d'une personne pour traiter ou guérir une maladie. La thérapie peut impliquer le remplacement d’un gène pathogène par une copie saine ou l’inactivation d’un gène pathogène qui ne fonctionne pas correctement. Exondys 51 ne fonctionne pas comme ça. Au lieu de cela, il saute l'exon 51 (les exons sont des séquences d'ADN présentes dans l'ARN messager mature, dont certains codent pour des protéines spécifiques), ce qui permet au corps de fabriquer une forme plus courte de la protéine dystrophine qui a encore une certaine fonction. Exondys 51 ne guérit pas la dystrophie musculaire mais peut réduire la faiblesse musculaire et la fonte musculaire. Mais il ne peut être utilisé que par les enfants présentant une mutation génétique confirmée dans leur gène de la dystrophine qui répond au saut de l'exon 51.

Exondys 51 appartient à la classe de médicaments appelés oligonucléotides antisens. Ceux-ci aident les cellules à sauter un exon spécifique lors de l'épissage, ce qui leur permet de joindre un ensemble différent d'exons pour produire une protéine plus courte que d'habitude mais qui peut avoir une certaine fonction.

Questions médicales connexes

Avis de non-responsabilité

Tous les efforts ont été déployés pour garantir que les informations fournies par Drugslib.com sont exactes, jusqu'à -date et complète, mais aucune garantie n'est donnée à cet effet. Les informations sur les médicaments contenues dans ce document peuvent être sensibles au facteur temps. Les informations de Drugslib.com ont été compilées pour être utilisées par des professionnels de la santé et des consommateurs aux États-Unis et, par conséquent, Drugslib.com ne garantit pas que les utilisations en dehors des États-Unis sont appropriées, sauf indication contraire spécifique. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com ne cautionnent pas les médicaments, ne diagnostiquent pas les patients et ne recommandent pas de thérapie. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com sont une ressource d'information conçue pour aider les professionnels de la santé agréés à prendre soin de leurs patients et/ou pour servir les consommateurs qui considèrent ce service comme un complément et non un substitut à l'expertise, aux compétences, aux connaissances et au jugement des soins de santé. praticiens.

L'absence d'avertissement pour un médicament ou une combinaison de médicaments donné ne doit en aucun cas être interprétée comme indiquant que le médicament ou la combinaison de médicaments est sûr, efficace ou approprié pour un patient donné. Drugslib.com n'assume aucune responsabilité pour aucun aspect des soins de santé administrés à l'aide des informations fournies par Drugslib.com. Les informations contenues dans le présent document ne sont pas destinées à couvrir toutes les utilisations, instructions, précautions, avertissements, interactions médicamenteuses, réactions allergiques ou effets indésirables possibles. Si vous avez des questions sur les médicaments que vous prenez, consultez votre médecin, votre infirmière ou votre pharmacien.

Mots-clés populaires