Apakah Exondys 51 merupakan jenis terapi gen?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Exondys 51 secara teknis bukan terapi gen, namun mengobati orang dengan distrofi otot Duchenne yang memiliki mutasi genetik yang dikonfirmasi pada gen distrofinnya sehingga mereka tidak dapat membuat protein distrofin. Distrofin diperlukan untuk perbaikan otot. Tanpanya, sel-sel otot akan rusak dan melemah seiring berjalannya waktu, sehingga dapat memengaruhi gerakan sukarela, seperti berjalan.

Terapi gen secara teknis mengacu pada teknik apa pun yang memodifikasi gen seseorang untuk mengobati atau menyembuhkan penyakit. Terapi ini mungkin melibatkan penggantian gen penyebab penyakit dengan salinan yang sehat atau menonaktifkan gen penyebab penyakit yang tidak berfungsi dengan baik. Exondys 51 tidak bekerja seperti ini. Sebaliknya, ia melewatkan ekson 51 (ekson adalah rangkaian DNA yang ada dalam RNA pembawa pesan matang, beberapa di antaranya mengkode protein tertentu), yang memungkinkan tubuh membuat bentuk protein distrofin yang lebih pendek yang masih memiliki beberapa fungsi. Exondys 51 bukanlah obat untuk distrofi otot tetapi dapat mengurangi kelemahan otot dan pengecilan otot. Namun obat ini hanya dapat digunakan oleh anak-anak dengan mutasi genetik yang dikonfirmasi pada gen distrofinnya yang merespons melewatkan ekson 51.

Exondys 51 termasuk dalam kelas obat yang dikenal sebagai oligonukleotida antisense. Hal ini membantu sel melewati ekson tertentu selama penyambungan, yang memungkinkan sel untuk menggabungkan kumpulan ekson yang berbeda untuk menghasilkan protein yang lebih pendek dari biasanya tetapi mungkin memiliki beberapa fungsi.

Pertanyaan medis terkait

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer