Exondys 51 は遺伝子治療の一種ですか?

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Exondys 51 は厳密には遺伝子治療ではありませんが、ジストロフィン遺伝子に遺伝子変異が確認されている、つまりジストロフィンタンパク質を作ることができないデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を治療します。ジストロフィンは筋肉の修復に必要です。これがないと、筋肉細胞は時間の経過とともに損傷して弱くなり、歩行などの随意運動に影響を与える可能性があります。

遺伝子治療とは、専門的には、病気を治療または治癒するために人の遺伝子を改変するあらゆる技術を指します。治療法には、病気の原因となる遺伝子を健康なコピーに置き換えたり、適切に機能しない病気の原因となる遺伝子を不活化することが含まれる場合があります。 Exondys 51 はこのようには機能しません。代わりに、エクソン 51 をスキップします (エクソンは成熟メッセンジャー RNA に存在する DNA 配列であり、その一部は特定のタンパク質をコードします)。これにより、体はまだ何らかの機能を持っている短い型のジストロフィン タンパク質を作ることができます。 Exondys 51 は筋ジストロフィーの治療法ではありませんが、筋力低下と筋消耗を軽減する可能性があります。ただし、エクソン 51 のスキッピングに反応するジストロフィン遺伝子の遺伝子変異が確認されている小児のみが使用できます。

エクソンディス 51 は、アンチセンス オリゴヌクレオチドとして知られる医薬品のクラスに属します。これらは、細胞がスプライシング中に特定のエクソンをスキップするのに役立ちます。これにより、細胞は異なるエクソンのセットを結合して、通常より短いが何らかの機能を持つ可能性のあるタンパク質を生成できるようになります。

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