Apa Exondys 51 minangka jinis terapi gen?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Exondys 51 dudu terapi gene sacara teknis, nanging nambani wong sing duwe distrofi otot Duchenne sing duwe mutasi genetik sing dikonfirmasi ing gen dystrophin sing tegese ora bisa nggawe dystrophin protein. Dystrophin dibutuhake kanggo ndandani otot. Tanpa iku, sel otot dadi rusak lan saya ringkih, sing bisa nyebabake gerakan sukarela, kayata mlaku.

Terapi gen sacara teknis nuduhake teknik apa wae sing ngowahi gen wong kanggo nambani utawa nambani penyakit. Terapi kasebut bisa uga ngganti gen sing nyebabake penyakit kanthi salinan sing sehat utawa mateni gen sing nyebabake penyakit sing ora bisa digunakake kanthi bener. Exondys 51 ora bisa kaya iki. Nanging, dheweke ngliwati exon 51 (ekson minangka urutan DNA sing ana ing RNA messenger diwasa, sawetara sing ngode kanggo protein tartamtu), sing ngidini awak nggawe bentuk protein dystrophin sing luwih cendhek sing isih nduweni fungsi. Exondys 51 dudu tamba kanggo distrofi otot nanging bisa nyuda kelemahan otot lan mbuang otot. Nanging mung bisa digunakake kanggo bocah-bocah kanthi mutasi genetik sing dikonfirmasi ing gen dystrophin sing nanggepi exon 51.

Exondys 51 kalebu kelas obat sing dikenal minangka oligonukleotida antisense. Sèl-sèl bantuan iki ngliwati ekson tartamtu sajrone splicing, sing ngidini kanggo nggabungake set ekson sing beda-beda bebarengan kanggo ngasilake protein sing luwih cendhek tinimbang biasane nanging bisa uga nduweni fungsi tartamtu.

Pitakonan medis sing gegandhengan

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer