엑손디스 51은 유전자치료제의 일종인가요?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Exondys 51은 기술적으로 유전자 치료법은 아니지만 디스트로핀 유전자에 확인된 유전적 돌연변이가 있어 단백질 디스트로핀을 생성할 수 없는 Duchenne 근이영양증 환자를 치료합니다. 근육 회복에는 디스트로핀이 필요합니다. 그것이 없으면 근육 세포는 시간이 지남에 따라 손상되고 약화되어 걷기와 같은 자발적인 움직임에 영향을 줄 수 있습니다.

기술적으로 유전자 치료는 질병을 치료하거나 치료하기 위해 개인의 유전자를 변형하는 모든 기술을 말합니다. 치료법에는 질병을 유발하는 유전자를 건강한 사본으로 대체하거나 제대로 작동하지 않는 질병을 유발하는 유전자를 비활성화하는 것이 포함될 수 있습니다. Exondys 51은 이와 같이 작동하지 않습니다. 대신 엑손 51(엑손은 성숙한 전령 RNA에 존재하는 DNA 서열이며, 그 중 일부는 특정 단백질을 암호화함)을 건너뛰어 신체가 여전히 일부 기능을 갖고 있는 더 짧은 형태의 디스트로핀 단백질을 만들 수 있도록 합니다. 엑손디스 51은 근위축증 치료제는 아니지만 근육 약화와 근육 소모를 줄일 수 있습니다. 그러나 엑손 51 건너뛰기에 반응하는 디스트로핀 유전자에 유전적 돌연변이가 확인된 어린이만 사용할 수 있습니다.

엑손디스 51은 안티센스 올리고뉴클레오티드로 알려진 의약품 계열에 속합니다. 이는 세포가 접합 중에 특정 엑손을 건너뛰는 데 도움이 되며, 이를 통해 다른 엑손 세트를 함께 결합하여 평소보다 짧지만 일부 기능을 가질 수 있는 단백질을 생성할 수 있습니다.

관련 의료 질문

면책조항

Drugslib.com에서 제공하는 정보의 정확성을 보장하기 위해 모든 노력을 기울였습니다. -날짜, 완전하지만 해당 효과에 대한 보장은 없습니다. 여기에 포함된 약물 정보는 시간에 민감할 수 있습니다. Drugslib.com 정보는 미국의 의료 종사자와 소비자가 사용하도록 편집되었으므로 달리 구체적으로 명시하지 않는 한 Drugslib.com은 미국 이외의 지역에서 사용하는 것이 적절하다고 보증하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 약물을 보증하거나 환자를 진단하거나 치료법을 권장하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 면허를 소지한 의료 종사자가 환자를 돌보는 데 도움을 주고/하거나 이 서비스를 건강 관리에 대한 전문 지식, 기술, 지식 및 판단을 대체하는 것이 아니라 보완으로 보는 소비자에게 제공하기 위해 설계된 정보 리소스입니다. 실무자.

특정 약물 또는 약물 조합에 대한 경고가 없다고 해서 해당 약물 또는 약물 조합이 해당 환자에게 안전하고 효과적이거나 적절하다는 의미로 해석되어서는 안 됩니다. Drugslib.com은 Drugslib.com이 제공하는 정보의 도움으로 관리되는 의료의 모든 측면에 대해 어떠한 책임도 지지 않습니다. 여기에 포함된 정보는 가능한 모든 용도, 지시 사항, 주의 사항, 경고, 약물 상호 작용, 알레르기 반응 또는 부작용을 다루기 위한 것이 아닙니다. 복용 중인 약에 대해 궁금한 점이 있으면 담당 의사, 간호사 또는 약사에게 문의하세요.

인기 키워드