Adakah Exondys 51 sejenis terapi gen?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Exondys 51 bukan terapi gen secara teknikal, tetapi ia merawat penghidap distrofi otot Duchenne yang mempunyai mutasi genetik yang disahkan dalam gen distrofin mereka yang bermaksud mereka tidak dapat membuat distrofin protein. Dystrophin diperlukan untuk pembaikan otot. Tanpanya, sel-sel otot menjadi rosak dan lemah dari semasa ke semasa, yang boleh menjejaskan pergerakan sukarela, seperti berjalan.

Terapi gen secara teknikal merujuk kepada sebarang teknik yang mengubah suai gen seseorang untuk merawat atau menyembuhkan penyakit. Terapi mungkin melibatkan menggantikan gen penyebab penyakit dengan salinan yang sihat atau menyahaktifkan gen penyebab penyakit yang tidak berfungsi dengan betul. Exondys 51 tidak berfungsi seperti ini. Sebaliknya, ia melangkau exon 51 (exon ialah jujukan DNA yang terdapat dalam RNA messenger matang, sebahagian daripadanya mengekod untuk protein tertentu), yang membolehkan badan membuat bentuk protein dystrophin yang lebih pendek yang masih mempunyai beberapa fungsi. Exondys 51 bukanlah ubat untuk distrofi otot tetapi boleh mengurangkan kelemahan otot dan kehilangan otot. Tetapi ia hanya boleh digunakan oleh kanak-kanak dengan mutasi genetik yang disahkan dalam gen distrofin mereka yang bertindak balas terhadap melangkau exon 51.

Exondys 51 tergolong dalam kelas ubat yang dikenali sebagai oligonukleotida antisense. Sel bantuan ini melangkau ekson tertentu semasa penyambungan, yang membolehkan mereka bergabung dengan set ekson yang berbeza bersama-sama untuk menghasilkan protein yang lebih pendek daripada biasa tetapi mungkin mempunyai beberapa fungsi.

Soalan perubatan berkaitan

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular