Is Exondys 51 een vorm van gentherapie?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Exondys 51 is technisch gezien geen gentherapie, maar behandelt wel mensen met Duchenne-spierdystrofie die een bevestigde genetische mutatie in hun dystrofine-gen hebben, wat betekent dat ze het eiwit dystrofine niet kunnen maken. Dystrofine is nodig voor spierherstel. Zonder dit raken de spiercellen na verloop van tijd beschadigd en verzwakt, wat de vrijwillige bewegingen, zoals lopen, kan beïnvloeden.

Gentherapie verwijst technisch gezien naar elke techniek die de genen van een persoon wijzigt om ziekten te behandelen of te genezen. De therapie kan bestaan ​​uit het vervangen van een ziekteveroorzakend gen door een gezonde kopie of het inactiveren van een ziekteverwekkend gen dat niet goed werkt. Exondys 51 werkt niet zo. In plaats daarvan slaat het exon 51 over (exons zijn DNA-sequenties die aanwezig zijn in volwassen messenger-RNA, waarvan sommige coderen voor specifieke eiwitten), waardoor het lichaam een ​​kortere vorm van het dystrofine-eiwit kan maken dat nog steeds een bepaalde functie heeft. Exondys 51 is geen geneesmiddel voor spierdystrofie, maar kan spierzwakte en spierafbraak verminderen. Maar het kan alleen worden gebruikt door kinderen met een bevestigde genetische mutatie in hun dystrofinegen dat reageert op het overslaan van exon 51.

Exondys 51 behoort tot de klasse geneesmiddelen die bekend staat als antisense-oligonucleotiden. Deze helpen cellen een specifiek exon over te slaan tijdens het splitsen, waardoor ze een andere reeks exonen kunnen samenvoegen om een ​​eiwit te produceren dat korter is dan normaal, maar mogelijk een bepaalde functie heeft.

Gerelateerde medische vragen

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden