Czy Exondys 51 jest rodzajem terapii genowej?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Exondys 51 nie jest technicznie terapią genową, ale leczy osoby chore na dystrofię mięśniową Duchenne’a, u których potwierdzono mutację genetyczną w genie dystrofiny, co oznacza, że ​​nie są one w stanie wytwarzać białka dystrofiny. Dystrofina jest potrzebna do naprawy mięśni. Bez niej komórki mięśniowe z czasem ulegają uszkodzeniu i osłabieniu, co może wpływać na dobrowolne ruchy, takie jak chodzenie.

Terapia genowa technicznie odnosi się do dowolnej techniki modyfikującej geny danej osoby w celu leczenia lub wyleczenia choroby. Terapia może polegać na zastąpieniu genu chorobotwórczego zdrową kopią lub inaktywacji genu chorobotwórczego, który nie działa prawidłowo. Exondys 51 tak nie działa. Zamiast tego pomija ekson 51 (eksony to sekwencje DNA obecne w dojrzałym informacyjnym RNA, z których część koduje określone białka), co pozwala organizmowi wytworzyć krótszą formę białka dystrofiny, która nadal pełni pewną funkcję. Exondys 51 nie leczy dystrofii mięśniowej, ale może zmniejszyć osłabienie i zanik mięśni. Można go jednak stosować wyłącznie u dzieci z potwierdzoną mutacją genetyczną w genie dystrofiny, która reaguje na pominięcie eksonu 51.

Exondys 51 należy do klasy leków znanych jako oligonukleotydy antysensowne. Pomagają one komórkom pominąć określony ekson podczas splicingu, co pozwala im połączyć razem inny zestaw eksonów w celu wytworzenia białka, które jest krótsze niż zwykle, ale może spełniać jakąś funkcję.

Powiązane pytania medyczne

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe