Exondys 51 é um tipo de terapia genética?

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Exondys 51 não é tecnicamente terapia genética, mas trata pessoas com distrofia muscular de Duchenne que têm uma mutação genética confirmada no gene da distrofina, o que significa que são incapazes de produzir a proteína distrofina. A distrofina é necessária para a reparação muscular. Sem ela, as células musculares ficam danificadas e enfraquecidas ao longo do tempo, o que pode afetar os movimentos voluntários, como caminhar.

A terapia genética refere-se tecnicamente a qualquer técnica que modifica os genes de uma pessoa para tratar ou curar doenças. A terapia pode envolver a substituição de um gene causador de doença por uma cópia saudável ou a inativação de um gene causador de doença que não funciona corretamente. Exondys 51 não funciona assim. Em vez disso, salta o exão 51 (os exões são sequências de ADN presentes no ARN mensageiro maduro, alguns dos quais codificam proteínas específicas), o que permite ao corpo produzir uma forma mais curta da proteína distrofina que ainda tem alguma função. Exondys 51 não é uma cura para a distrofia muscular, mas pode diminuir a fraqueza muscular e o desgaste muscular. Mas só pode ser usado por crianças com uma mutação genética confirmada no gene da distrofina que responde ao salto do éxon 51.

O Exondys 51 pertence à classe de medicamentos conhecidos como oligonucleotídeos antisense. Isso ajuda as células a pular um éxon específico durante o splicing, o que lhes permite unir um conjunto diferente de éxons para produzir uma proteína que é mais curta que o normal, mas pode ter alguma função.

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