Exondys 51 este un tip de terapie genică?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Exondys 51 nu este terapie genetică din punct de vedere tehnic, dar tratează persoanele cu distrofie musculară Duchenne care au o mutație genetică confirmată în gena lor distrofină, ceea ce înseamnă că nu sunt capabile să producă proteina distrofină. Distrofina este necesară pentru repararea mușchilor. Fără aceasta, celulele musculare devin deteriorate și slăbite în timp, ceea ce poate afecta mișcarea voluntară, cum ar fi mersul pe jos.

Terapia genică se referă, din punct de vedere tehnic, la orice tehnică care modifică genele unei persoane pentru a trata sau vindeca boala. Terapia poate implica înlocuirea unei gene care cauzează boli cu o copie sănătoasă sau inactivarea unei gene care cauzează boli care nu funcționează corect. Exondys 51 nu funcționează așa. În schimb, omite exonul 51 (exonii sunt secvențe de ADN prezente în ARN-ul mesager matur, dintre care unele codifică anumite proteine), ceea ce permite organismului să producă o formă mai scurtă a proteinei distrofină, care are încă o anumită funcție. Exondys 51 nu este un remediu pentru distrofia musculară, dar poate reduce slăbiciunea musculară și pierderea musculară. Dar poate fi utilizat numai de copiii cu o mutație genetică confirmată în gena lor distrofină, care răspunde la omiterea exonului 51.

Exondys 51 aparține clasei de medicamente cunoscute sub numele de oligonucleotide antisens. Acestea ajută celulele să sară peste un anumit exon în timpul îmbinării, ceea ce le permite să unească un set diferit de exoni împreună pentru a produce o proteină care este mai scurtă decât de obicei, dar care poate avea o anumită funcție.

Întrebări medicale conexe

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare