Является ли Exondys 51 разновидностью генной терапии?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Exondys 51 технически не является генной терапией, но он лечит людей с мышечной дистрофией Дюшенна, у которых есть подтвержденная генетическая мутация в гене дистрофина, что означает, что они не способны вырабатывать белок дистрофин. Дистрофин необходим для восстановления мышц. Без него мышечные клетки со временем повреждаются и ослабевают, что может повлиять на произвольные движения, например ходьбу.

Генная терапия технически относится к любому методу, который модифицирует гены человека для лечения или лечения болезней. Терапия может включать замену гена, вызывающего заболевание, здоровой копией или инактивацию гена, вызывающего заболевание, который не работает должным образом. Exondys 51 так не работает. Вместо этого он пропускает экзон 51 (экзоны — это последовательности ДНК, присутствующие в зрелой информационной РНК, некоторые из которых кодируют определенные белки), что позволяет организму создавать более короткую форму белка дистрофина, которая все еще выполняет некоторую функцию. Exondys 51 не является лекарством от мышечной дистрофии, но может уменьшить мышечную слабость и атрофию мышц. Но его могут использовать только дети с подтвержденной генетической мутацией в гене дистрофина, которая реагирует на пропуск экзона 51.

Экзондис 51 принадлежит к классу лекарств, известных как антисмысловые олигонуклеотиды. Это помогает клеткам пропускать определенный экзон во время сплайсинга, что позволяет им объединять разные наборы экзонов для производства белка, который короче обычного, но может иметь некоторую функцию.

Сопутствующие медицинские вопросы

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова