Exondys 51 bir tür gen terapisi midir?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Exondys 51 teknik olarak gen terapisi değildir, ancak distrofin geninde doğrulanmış bir genetik mutasyona sahip olan ve bu kişilerin distrofin proteinini üretemedikleri anlamına gelen Duchenne kas distrofisi olan kişileri tedavi eder. Kas onarımı için distrofine ihtiyaç vardır. Bu olmadan, kas hücreleri zamanla hasar görür ve zayıflar; bu da yürüme gibi istemli hareketleri etkileyebilir.

Gen terapisi teknik olarak, hastalığı tedavi etmek veya iyileştirmek için bir kişinin genlerini değiştiren herhangi bir tekniği ifade eder. Terapi, hastalığa neden olan genin sağlıklı bir kopyayla değiştirilmesini veya düzgün çalışmayan, hastalığa neden olan genin etkisiz hale getirilmesini içerebilir. Exondys 51 bu şekilde çalışmıyor. Bunun yerine, ekzon 51'i atlar (eksonlar, bazıları belirli proteinleri kodlayan, olgun haberci RNA'da bulunan DNA dizileridir), bu da vücudun hala bazı işlevlere sahip olan distrofin proteininin daha kısa bir formunu oluşturmasına olanak tanır. Exondys 51, kas distrofisi için bir tedavi değildir ancak kas zayıflığını ve kas kaybını azaltabilir. Ancak yalnızca distrofin geninde, ekzon 51'in atlanmasına yanıt veren genetik mutasyon olduğu doğrulanmış çocuklar tarafından kullanılabilir.

Eksondys 51, antisens oligonükleotidler olarak bilinen ilaç sınıfına aittir. Bu, hücrelerin birleştirme sırasında belirli bir eksonu atlamasına yardımcı olur; bu da onların farklı ekzon gruplarını bir araya getirerek normalden daha kısa ancak bazı işlevlere sahip olabilecek bir protein üretmesine olanak tanır.

İlgili tıbbi sorular

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler