Чи є Exondys 51 типом генної терапії?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Технічно Exondys 51 не є генною терапією, але вона лікує людей з м’язовою дистрофією Дюшенна, які мають підтверджену генетичну мутацію в гені дистрофіну, що означає, що вони не здатні виробляти білок дистрофін. Дистрофін необхідний для відновлення м'язів. Без неї м’язові клітини з часом пошкоджуються та слабшають, що може вплинути на довільні рухи, наприклад ходьбу.

Технічно генна терапія відноситься до будь-якої методики, яка модифікує гени людини для лікування або лікування хвороби. Терапія може передбачати заміну хвороботворного гена на здорову копію або інактивацію хвороботворного гена, який не працює належним чином. Exondys 51 не працює таким чином. Натомість він пропускає екзон 51 (екзони — це послідовності ДНК, присутні в зрілій інформаційній РНК, деякі з яких кодують специфічні білки), що дозволяє організму виробляти коротшу форму білка дистрофіну, який все ще виконує певну функцію. Exondys 51 не є ліками від м’язової дистрофії, але може зменшити м’язову слабкість і виснаження м’язів. Але його можуть використовувати лише діти з підтвердженою генетичною мутацією в гені дистрофіну, яка реагує на пропуск екзону 51.

Exondys 51 належить до класу ліків, відомих як антисмислові олігонуклеотиди. Це допомагає клітинам пропускати певний екзон під час сплайсингу, що дозволяє їм об’єднувати інший набір екзонів, щоб виробляти білок, який коротший, ніж зазвичай, але може мати певну функцію.

Супутні медичні питання

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова