Existe-t-il une tranche d’âge spécifique pour laquelle Exondys 51 fonctionnera ?

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Il n'existe actuellement aucune tranche d'âge spécifique spécifiée pour l'utilisation d'Exondys 51, mais une étude de phase 3 en deux parties, prévue jusqu'en 2026, a recruté des garçons et des jeunes hommes âgés de 4 à 21 ans qui répondent aux critères de l'étude. Des études antérieures n'ont porté que sur des garçons âgés de moins de 19 ans. Les symptômes de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) apparaissent généralement entre 3 et 5 ans et la maladie affecte principalement les garçons à raison d'environ 1 nourrisson de sexe masculin sur 3 600. Si vous avez un enfant plus âgé, la meilleure chose à faire est de parler à votre médecin du traitement par Exondys 51.

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