Esiste una fascia di età specifica per la quale Exondys 51 funzionerà?

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Attualmente non esiste una fascia di età specifica per l'utilizzo di Exondys 51, ma uno studio di Fase 3 in due parti, programmato fino al 2026, ha reclutato ragazzi e giovani uomini di età compresa tra 4 e 21 anni che soddisfano i criteri dello studio. Studi precedenti hanno studiato solo ragazzi fino a 19 anni. I sintomi della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) compaiono solitamente tra i 3 e i 5 anni di età e la condizione colpisce principalmente i maschi con un tasso di circa 1 su 3.600 neonati maschi nati. Se hai un bambino più grande, la cosa migliore che puoi fare è parlare con il tuo medico del trattamento con Exondys 51.

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