Exondys 51 が有効な特定の年齢層はありますか?
現時点では、Exondys 51 の使用に特定の年齢層は指定されていませんが、2026 年まで実施される予定の 2 部構成の第 3 相試験では、研究基準を満たす 4 歳から 21 歳までの少年と若い男性が募集されています。これまでの研究では、19歳までの少年のみが調査されていた。デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の症状は通常 3 歳から 5 歳の間に現れ、この状態は主に男児に発生し、その割合は出生男児 3,600 人に約 1 人です。年長のお子様がいる場合、Exondys 51 の治療について医師に相談するのが最善です。
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