هل يعتبر زولجينسما علاجًا لمرض ضمور العضلات الشوكي (SMA)؟

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
لا، Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) ليس علاجًا لضمور العضلات الشوكي (ضمور العضلات الشوكي). بالإضافة إلى ذلك، لا يمكن عكس أي ضرر يصيب الخلايا العصبية الحركية بالفعل بسبب ضمور العضلات الشوكي قبل العلاج.

بما أن الضرر لا يمكن عكسه، فإن العلاج المبكر بـ Zolgensma مهم جدًا. في الدراسات التي أجريت على الأطفال الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي، تبين أن زولجنسما يساعد في وقف تطور المرض. يمكن أن يساعد العلاج المبكر في الحفاظ على الخلايا العصبية الحركية ووظيفة العضلات اللازمة للبقاء على قيد الحياة.

يتم إعطاء زولجنسما بالتسريب الوريدي لمرة واحدة ويستغرق حوالي ساعة ويتم إعطاؤه في مركز العلاج.

لقد ثبت أن زولجينسما يعمل على:

  • تحسين قوة العضلات
  • زيادة معدل البقاء على قيد الحياة دون الحاجة إلى دعم التنفس الدائم
  • الحفاظ على القدرة على النمو (والتي تشمل وظيفة البلع، والتحرر من دعم التغذية غير الفموي مثل أنبوب فغر المعدة، والحفاظ على زيادة الوزن بما يتناسب مع عمر الطفل)

    • تمت الموافقة على Zolgensma من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في مايو 2019 لعلاج الأطفال الذين تقل أعمارهم عن عامين والذين يعانون من طفرات SMA في جين الخلايا العصبية الحركية 1 (SMN1) للبقاء على قيد الحياة. لم تتم دراسة زولجنسما لدى الأطفال الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي (SMA) المتقدم (على سبيل المثال، مع شلل كامل في الأطراف أو الاعتماد الدائم على جهاز التنفس الصناعي).

    ضمور العضلات الشوكي (SMA) هو مرض وراثي نادر في الخلايا العصبية الحركية يؤدي إلى مشاكل في التنفس ورفع الرأس والبلع. غالبية الأطفال الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي لا يبقون على قيد الحياة بعد مرحلة الطفولة المبكرة بسبب فشل الجهاز التنفسي (عدم القدرة على التنفس). في أشد أشكاله، يمكن أن يؤدي ضمور العضلات الشوكي (SMA) إلى التهوية الدائمة أو الوفاة عند سن الثانية.

    ما هي آلية عمل Zolgensma؟

    Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) هو علاج جيني مؤتلف قائم على ناقلات الفيروسات المرتبطة بالفيروس الغدي (يعتمد على AAV9). وهو يعمل عن طريق استخدام ناقل AAV9 للمساعدة في حمل جين SMN1 إلى الجسم ليحل محل وظيفة جين SMN1 المفقود أو غير العامل إلى الخلايا العصبية الحركية.

    يحدث ضمور العضلات الشوكي بسبب طفرة في محرك البقاء على قيد الحياة. جين العصبون 1 (SMN1)، والذي يؤدي إلى انخفاض أو فقدان التعبير البروتيني للخلايا العصبية الحركية (SMN).

    هذه ليست كل المعلومات التي تحتاج إلى معرفتها حول Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) للسلامة والاستخدام الفعال ولا يحل محل التحدث مع طبيبك حول علاجك. قم بمراجعة معلومات Zolgensma الكاملة هنا، وناقش هذه المعلومات وأية أسئلة لديك مع طبيبك أو أي مقدم رعاية صحية آخر.

    ما هي الأدوية التي تعالج ضمور العضلات الشوكي (SMA)؟

    تشمل العلاجات الدوائية المتاحة لعلاج ضمور العضلات الشوكي ما يلي:

  • Evrysdi (risdiplam)
  • سبينرازا (نوسينرسن)
  • زولجنسما (أوناسيمنوجين أبيبارفوفيك)

    • الأسئلة الطبية ذات الصلة

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية