Je Zolgensma lék na SMA?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Ne, Zolgensma (onasemnogen abeparvovec-xioi) není lék na SMA (spinální svalová atrofie). Navíc nemůže zvrátit žádné poškození motorických neuronů již způsobené SMA před léčbou.

Vzhledem k tomu, že poškození není reverzibilní, je včasná léčba přípravkem Zolgensma velmi důležitá. Ve studiích u dětí se SMA bylo prokázáno, že přípravek Zolgensma pomáhá zastavit progresi onemocnění. Včasná léčba může pomoci zachovat buňky motorických neuronů a svalové funkce potřebné k přežití.

Zolgensma se podává jako jednorázová intravenózní (IV) infuze, která trvá přibližně jednu hodinu a podává se v léčebném centru.

Bylo prokázáno, že přípravek Zolgensma:

  • zlepšuje svalovou sílu
  • zvyšuje přežití bez nutnosti trvalé podpory dýchání
  • udržuje schopnost prospívat (což zahrnuje funkci polykání, osvobození od jiné než orální podpory výživy, jako je gastrostomická sonda, a udržení přírůstku hmotnosti, který odpovídá věku dítěte)

    • Zolgensma byl schválen FDA v květnu 2019 k léčbě dětí mladších 2 let s mutací SMA v genu pro motorický neuron 1 pro přežití (SMN1). Zolgensma nebyl studován u dětí s pokročilým SMA (například s úplnou paralýzou končetin nebo trvalou závislostí na ventilátoru).

    Spinální muskulární atrofie (SMA) je vzácné genetické onemocnění motorických neuronů, které vede k problémům s dýchání, držení hlavy a polykání. Většina dětí se SMA nepřežije rané dětství v důsledku respiračního selhání (neschopnost dýchat). Ve své nejzávažnější formě může SMA vést k trvalé ventilaci nebo smrti ve věku dvou let.

    Jaký je mechanismus účinku přípravku Zolgensma?

    Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) je genová terapie založená na rekombinantním adeno-asociovaném viru (na bázi AAV9). Funguje tak, že pomocí vektoru AAV9 pomáhá přenést gen SMN1 do těla, aby nahradil funkci chybějícího nebo nefunkčního genu SMN1 do buněk motorických neuronů.

    SMA je způsobena mutací v motoru přežití neuron 1 (SMN1) gen, což má za následek nízkou nebo chybějící expresi proteinu přežití motorického neuronu (SMN).

    Toto nejsou všechny informace, které potřebujete vědět o Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) pro bezpečné a efektivní použití a nenahrazuje to, abyste si o své léčbě promluvili se svým lékařem. Projděte si zde úplné informace o přípravku Zolgensma a prodiskutujte tyto informace a jakékoli dotazy, které máte, se svým lékařem nebo jiným poskytovatelem zdravotní péče.

    Jaké léky léčí spinální svalovou atrofii (SMA)?

    Mezi léky dostupné k léčbě SMA patří:

  • Evrysdi (risdiplam)
  • Spinraza (nusinersen)
  • Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)

    • Související lékařské otázky

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova