Ist Zolgensma ein Heilmittel gegen SMA?

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Nein, Zolgensma (Onasemnogen Abeparvovec-xioi) ist kein Heilmittel für SMA (spinale Muskelatrophie). Darüber hinaus können Schäden an Motoneuronen, die bereits vor der Behandlung durch SMA verursacht wurden, nicht rückgängig gemacht werden.

Da Schäden nicht reversibel sind, ist eine frühzeitige Behandlung mit Zolgensma sehr wichtig. In Studien an Kindern mit SMA konnte gezeigt werden, dass Zolgensma dazu beiträgt, das Fortschreiten der Krankheit zu stoppen. Eine frühzeitige Behandlung kann dazu beitragen, die zum Überleben notwendigen Motoneuronzellen und Muskelfunktionen zu erhalten.

Zolgensma wird als einmalige intravenöse (IV) Infusion verabreicht, die etwa eine Stunde dauert und in einem Behandlungszentrum verabreicht wird.

Zolgensma hat nachweislich:

  • die Muskelkraft verbessert
  • die Überlebensrate erhöht, ohne dass eine permanente Atemunterstützung erforderlich ist
  • die aufrechterhält Gedeihfähigkeit (einschließlich Schluckfunktion, Verzicht auf nicht-orale Nahrungsunterstützung wie eine Gastrostomiesonde und Aufrechterhaltung einer dem Alter des Kindes entsprechenden Gewichtszunahme)

    • Zolgensma wurde von der FDA zugelassen im Mai 2019 zur Behandlung von Kindern unter 2 Jahren mit SMA-Mutationen im Survival Moto Neuron 1 (SMN1)-Gen. Zolgensma wurde bei Kindern mit fortgeschrittener SMA (z. B. mit vollständiger Lähmung der Gliedmaßen oder dauerhafter Abhängigkeit von Beatmungsgeräten) nicht untersucht.

    Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine seltene genetisch bedingte Motoneuronerkrankung, die zu Problemen mit der Muskulatur führt Atmen, Kopf hochhalten und Schlucken. Die meisten Kinder mit SMA überleben die frühe Kindheit aufgrund von Atemversagen (Unfähigkeit zu atmen) nicht. In seiner schwersten Form kann SMA zu ständiger Atmung oder zum Tod im Alter von zwei Jahren führen.

    Was ist der Wirkmechanismus von Zolgensma?

    Zolgensma (Onasemnogen abeparvovec-xioi) ist eine auf rekombinanten Adeno-assoziierten Virusvektoren basierende (AAV9-basierte) Gentherapie. Es funktioniert, indem es den AAV9-Vektor verwendet, um dabei zu helfen, das SMN1-Gen in den Körper zu transportieren, um die Funktion des fehlenden oder nicht funktionierenden SMN1-Gens in den Motoneuronzellen zu ersetzen.

    SMA wird durch eine Mutation im Überlebensmotor verursacht Neuron 1 (SMN1)-Gen, was zu einer geringen oder fehlenden (Survival Moto Neuron (SMN))-Proteinexpression führt.

    Dies sind nicht alle Informationen, die Sie sicher über Zolgensma (Onasemnogen abeparvovec-xioi) wissen müssen und wirksame Anwendung und ersetzt nicht das Gespräch mit Ihrem Arzt über Ihre Behandlung. Sehen Sie sich hier die vollständigen Informationen zu Zolgensma an und besprechen Sie diese Informationen und alle Fragen, die Sie haben, mit Ihrem Arzt oder einem anderen Gesundheitsdienstleister.

    Welche Medikamente behandeln Spinale Muskelatrophie (SMA)?

    Zu den verfügbaren Medikamenten zur Behandlung von SMA gehören:

  • Evrysdi (Risdiplam)
  • Spinraza (Nusinersen)
  • Zolgensma (Onasemnogen Abeparvovec)

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