Είναι το Zolgensma θεραπεία για το SMA;

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Όχι, το Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) δεν είναι θεραπεία για το SMA (νωτιαία μυϊκή ατροφία). Επιπλέον, δεν μπορεί να αναστρέψει οποιαδήποτε βλάβη σε κινητικούς νευρώνες που έχουν ήδη προκληθεί από SMA πριν από τη θεραπεία.

Επειδή η βλάβη δεν είναι αναστρέψιμη, η έγκαιρη θεραπεία με Zolgensma είναι πολύ σημαντική. Σε μελέτες σε παιδιά με SMA, το Zolgensma έχει αποδειχθεί ότι βοηθά στην αναστολή της εξέλιξης της νόσου. Η πρώιμη θεραπεία μπορεί να βοηθήσει στη διατήρηση των κυττάρων του κινητικού νευρώνα και της μυϊκής λειτουργίας που απαιτούνται για να επιβιώσουν.

Το Zolgensma χορηγείται ως εφάπαξ ενδοφλέβια (IV) έγχυση που διαρκεί περίπου μία ώρα και χορηγείται σε ένα κέντρο θεραπείας.

Το Zolgensma έχει αποδειχθεί ότι:

  • βελτιώνει τη μυϊκή δύναμη
  • αυξάνει την επιβίωση χωρίς την ανάγκη για μόνιμη υποστήριξη της αναπνοής
  • διατηρεί την ικανότητα ευδοκιμίας (η οποία περιλαμβάνει λειτουργία κατάποσης, ελευθερία από μη στοματική υποστήριξη σίτισης, όπως σωλήνας γαστροστομίας, και διατήρηση αύξησης βάρους που είναι συνεπής για την ηλικία του παιδιού)

    • Το Zolgensma εγκρίθηκε από τον FDA τον Μάιο του 2019 για τη θεραπεία παιδιών ηλικίας κάτω των 2 ετών με μεταλλάξεις SMA στο γονίδιο του κινητικού νευρώνα επιβίωσης 1 (SMN1). Το Zolgensma δεν έχει μελετηθεί σε παιδιά με προχωρημένο SMA (για παράδειγμα, με πλήρη παράλυση των άκρων ή μόνιμη εξάρτηση από τον αναπνευστήρα).

    Η νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA) είναι μια σπάνια ασθένεια γενετικού κινητικού νευρώνα που οδηγεί σε προβλήματα με αναπνοή, κρατώντας ψηλά το κεφάλι και κατάποση. Η πλειοψηφία των παιδιών με SMA δεν επιβιώνει μετά την πρώιμη παιδική ηλικία λόγω αναπνευστικής ανεπάρκειας (αδυναμία αναπνοής). Στην πιο σοβαρή του μορφή, το SMA μπορεί να οδηγήσει σε μόνιμο αερισμό ή θάνατο έως την ηλικία των δύο ετών.

    Ποιος είναι ο μηχανισμός δράσης του Zolgensma;

    Το Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) είναι μια γονιδιακή θεραπεία ανασυνδυασμένης αδενο-σχετιζόμενης με φορέα ιού (βασισμένη στο AAV9). Λειτουργεί χρησιμοποιώντας τον φορέα AAV9 για να βοηθήσει στη μεταφορά του γονιδίου SMN1 στο σώμα για να αντικαταστήσει τη λειτουργία του γονιδίου SMN1 που λείπει ή δεν λειτουργεί στα κύτταρα του κινητικού νευρώνα.

    Το SMA προκαλείται από μια μετάλλαξη στον κινητήρα επιβίωσης. γονίδιο νευρώνα 1 (SMN1), το οποίο οδηγεί σε χαμηλή ή έλλειψη πρωτεΐνης έκφρασης (επιβίωσης κινητικού νευρώνα (SMN).

    Δεν είναι όλες οι πληροφορίες που πρέπει να γνωρίζετε για το Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) και αποτελεσματική χρήση και δεν αντικαθιστά τη συζήτηση με το γιατρό σας σχετικά με τη θεραπεία σας. Διαβάστε τις πλήρεις πληροφορίες για το Zolgensma εδώ και συζητήστε αυτές τις πληροφορίες και τυχόν απορίες που έχετε με το γιατρό σας ή άλλο πάροχο υγειονομικής περίθαλψης.

    Ποια φάρμακα αντιμετωπίζουν τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA);

    Οι φαρμακευτικές θεραπείες που είναι διαθέσιμες για τη θεραπεία της SMA περιλαμβάνουν:

  • Evrysdi (risdiplam)
  • Spinraza (nusinersen)
  • Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)

    • Σχετικές ιατρικές ερωτήσεις

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά