¿Es Zolgensma una cura para la AME?

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No, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) no es una cura para la AME (atrofia muscular espinal). Además, no puede revertir ningún daño a las neuronas motoras ya causado por la AME antes del tratamiento.

Dado que el daño no es reversible, el tratamiento temprano con Zolgensma es muy importante. En estudios en niños con AME, se ha demostrado que Zolgensma ayuda a detener la progresión de la enfermedad. El tratamiento temprano puede ayudar a preservar las células de las neuronas motoras y la función muscular necesarias para sobrevivir.

Zolgensma se administra como una infusión intravenosa (IV) única que dura aproximadamente una hora y se administra en un centro de tratamiento.

Se ha demostrado que Zolgensma:

  • mejora la fuerza muscular
  • aumenta la supervivencia sin necesidad de soporte respiratorio permanente
  • mantiene la capacidad de prosperar (que incluye la función de deglución, la ausencia de apoyo alimentario no oral, como una sonda de gastrostomía, y el mantenimiento de un aumento de peso consistente para la edad del niño)

    • Zolgensma fue aprobado por la FDA en mayo de 2019 para tratar a niños menores de 2 años con mutaciones de AME en el gen de supervivencia de la neurona motora 1 (SMN1). Zolgensma no se ha estudiado en niños con AME avanzada (por ejemplo, con parálisis completa de las extremidades o dependencia permanente de un ventilador).

    La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad genética poco común de la neurona motora que provoca problemas con respirar, sostener la cabeza y tragar. La mayoría de los niños con AME no sobreviven más allá de la primera infancia debido a insuficiencia respiratoria (incapacidad para respirar). En su forma más grave, la AME puede provocar ventilación permanente o la muerte a los dos años.

    ¿Cuál es el mecanismo de acción de Zolgensma?

    Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) es una terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados recombinantes (basada en AAV9). Funciona mediante el uso del vector AAV9 para ayudar a transportar el gen SMN1 al cuerpo para reemplazar la función del gen SMN1 faltante o que no funciona en las células de la neurona motora.

    La AME es causada por una mutación en el motor de supervivencia. gen de la neurona 1 (SMN1), que da como resultado una expresión de la proteína de la neurona motora de supervivencia (SMN) baja o ausente.

    Esta no es toda la información que necesita saber sobre Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) para una seguridad segura. y uso eficaz y no reemplaza la conversación con su médico sobre su tratamiento. Revise la información completa de Zolgensma aquí y analice esta información y cualquier pregunta que tenga con su médico u otro proveedor de atención médica.

    ¿Qué medicamentos tratan la atrofia muscular espinal (AME)?

    Los tratamientos farmacológicos disponibles para tratar la AME incluyen:

  • Evrysdi (risdiplam)
  • Spinraza (nusinersen)
  • Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)

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