Le Zolgensma est-il un remède contre la SMA ?

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Non, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) n'est pas un remède contre l'AMS (amyotrophie spinale). De plus, il ne peut pas réparer les dommages aux motoneurones déjà causés par la SMA avant le traitement.

Étant donné que les dommages ne sont pas réversibles, un traitement précoce par Zolgensma est très important. Dans des études menées chez des enfants atteints de SMA, il a été démontré que Zolgensma aide à stopper la progression de la maladie. Un traitement précoce peut aider à préserver les cellules des motoneurones et la fonction musculaire nécessaires à la survie.

Zolgensma est administré sous forme de perfusion intraveineuse (IV) unique qui dure environ une heure et est administrée dans un centre de traitement.

Il a été démontré que Zolgensma :

  • améliore la force musculaire
  • augmente la survie sans avoir besoin d'une assistance respiratoire permanente
  • maintient la capacité à se développer (ce qui inclut la fonction de déglutition, l'absence de soutien alimentaire non oral comme une sonde de gastrostomie et le maintien d'un gain de poids cohérent pour l'âge de l'enfant)

    • Zolgensma a été approuvé par la FDA en mai 2019 pour traiter les enfants de moins de 2 ans présentant des mutations SMA du gène du motoneurone de survie 1 (SMN1). Zolgensma n'a pas été étudié chez les enfants atteints d'AMS avancée (par exemple, avec paralysie complète des membres ou dépendance permanente au ventilateur).

    L'atrophie musculaire spinale (AMS) est une maladie génétique rare des motoneurones qui entraîne des problèmes de respirer, relever la tête et avaler. La majorité des enfants atteints de SMA ne survivent pas au-delà de la petite enfance en raison d'une insuffisance respiratoire (incapacité à respirer). Dans sa forme la plus grave, la SMA peut entraîner une ventilation permanente ou la mort avant l'âge de deux ans.

    Quel est le mécanisme d'action du Zolgensma ?

    Le Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) est une thérapie génique basée sur un vecteur viral adéno-associé recombinant (basé sur l'AAV9). Il fonctionne en utilisant le vecteur AAV9 pour aider à transporter le gène SMN1 dans le corps afin de remplacer la fonction du gène SMN1 manquant ou non fonctionnel dans les cellules du motoneurone.

    La SMA est causée par une mutation dans le moteur de survie. gène du neurone 1 (SMN1), qui entraîne une expression faible ou manquante de la protéine du motoneurone de survie (SMN).

    Ce ne sont pas toutes les informations que vous devez connaître sur le Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) pour une sécurité et une utilisation efficace et ne remplace pas la nécessité de parler de votre traitement à votre médecin. Consultez les informations complètes sur Zolgensma ici et discutez de ces informations et de toutes vos questions avec votre médecin ou un autre professionnel de la santé.

    Quels médicaments traitent l'amyotrophie spinale (AMS) ?

    Les traitements médicamenteux disponibles pour traiter l'AMS comprennent :

  • Evrysdi (risdiplam)
  • Spinraza (nusinersen)
  • Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)

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