Apakah Zolgensma obat untuk SMA?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Tidak, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) bukanlah obat untuk SMA (atrofi otot tulang belakang). Selain itu, obat ini tidak dapat membalikkan kerusakan apa pun pada neuron motorik yang disebabkan oleh SMA sebelum pengobatan.

Karena kerusakan tidak dapat diperbaiki, pengobatan dini dengan Zolgensma sangatlah penting. Dalam penelitian pada anak-anak penderita SMA, Zolgensma telah terbukti membantu menghentikan perkembangan penyakit. Perawatan dini dapat membantu menjaga sel-sel neuron motorik dan fungsi otot yang diperlukan untuk bertahan hidup.

Zolgensma diberikan sebagai infus intravena (IV) satu kali yang memakan waktu sekitar satu jam dan diberikan di pusat perawatan.

Zolgensma telah terbukti:

  • meningkatkan kekuatan otot
  • meningkatkan kelangsungan hidup tanpa memerlukan bantuan pernapasan permanen
  • mempertahankan kemampuan untuk berkembang (yang mencakup fungsi menelan, kebebasan dari dukungan makanan non-oral seperti tabung gastrostomi, dan menjaga penambahan berat badan yang konsisten untuk usia anak)

    • Zolgensma telah disetujui oleh FDA pada Mei 2019 untuk merawat anak-anak berusia kurang dari 2 tahun dengan mutasi SMA pada gen survival motor neuron 1 (SMN1). Zolgensma belum diteliti pada anak-anak dengan SMA lanjut (misalnya, dengan kelumpuhan total anggota badan atau ketergantungan ventilator permanen).

    Atrofi otot tulang belakang (SMA) adalah penyakit neuron motorik genetik langka yang menyebabkan masalah dengan bernapas, mengangkat kepala, dan menelan. Mayoritas anak SMA tidak dapat bertahan melewati masa kanak-kanak karena gagal napas (ketidakmampuan bernapas). Dalam bentuk yang paling parah, SMA dapat menyebabkan ventilasi permanen atau kematian pada usia dua tahun.

    Apa mekanisme kerja Zolgensma?

    Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) adalah terapi gen berbasis vektor virus terkait adeno (berbasis AAV9) rekombinan. Ia bekerja dengan menggunakan vektor AAV9 untuk membantu membawa gen SMN1 ke dalam tubuh untuk menggantikan fungsi gen SMN1 yang hilang atau tidak berfungsi ke sel neuron motorik.

    SMA disebabkan oleh mutasi pada motor kelangsungan hidup. gen neuron 1 (SMN1), yang menghasilkan ekspresi protein (survival motor neuron (SMN) yang rendah atau hilang.

    Ini belum semua informasi yang perlu Anda ketahui tentang Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) agar aman dan penggunaan yang efektif serta tidak perlu membicarakan perawatan Anda dengan dokter. Tinjau informasi lengkap Zolgensma di sini, dan diskusikan informasi ini dan pertanyaan apa pun yang Anda miliki dengan dokter atau penyedia layanan kesehatan lainnya.

    Obat apa yang mengobati Atrofi Otot Tulang Belakang (SMA)?

    Perawatan obat yang tersedia untuk mengobati SMA meliputi:

  • Evrysdi (risdiplam)
  • Spinraza (nusinersen)
  • Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)

    • Pertanyaan medis terkait

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer