Zolgensma è una cura per la SMA?

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No, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) non è una cura per la SMA (atrofia muscolare spinale). Inoltre, non può invertire alcun danno ai motoneuroni già causato dalla SMA prima del trattamento.

Poiché il danno non è reversibile, il trattamento precoce con Zolgensma è molto importante. Negli studi condotti su bambini affetti da SMA, Zolgensma ha dimostrato di contribuire a fermare la progressione della malattia. Il trattamento precoce può aiutare a preservare le cellule dei motoneuroni e la funzione muscolare necessarie per sopravvivere.

Zolgensma viene somministrato tramite infusione endovenosa (IV) una tantum della durata di circa un'ora e viene somministrato in un centro di trattamento.

Zolgensma ha dimostrato di:

  • migliorare la forza muscolare
  • aumentare la sopravvivenza senza la necessità di supporto respiratorio permanente
  • mantenere la capacità di prosperare (che include la funzione di deglutizione, libertà da supporti per l'alimentazione non orale come un tubo gastrostomico e mantenimento dell'aumento di peso coerente con l'età del bambino)

    • Zolgensma è stato approvato dalla FDA nel maggio 2019 per trattare i bambini di età inferiore a 2 anni con mutazioni SMA nel gene di sopravvivenza del motoneurone 1 (SMN1). Zolgensma non è stato studiato nei bambini con SMA avanzata (ad esempio, con paralisi completa degli arti o dipendenza permanente dal ventilatore).

    L'atrofia muscolare spinale (SMA) è una rara malattia genetica dei motoneuroni che porta a problemi con respirare, alzare la testa e deglutire. La maggior parte dei bambini affetti da SMA non sopravvive oltre la prima infanzia a causa di insufficienza respiratoria (incapacità di respirare). Nella sua forma più grave, la SMA può portare a ventilazione permanente o morte entro i due anni.

    Qual ​​è il meccanismo d'azione di Zolgensma?

    Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) è una terapia genica ricombinante basata su vettori virali adeno-associati (basata su AAV9). Funziona utilizzando il vettore AAV9 per aiutare a trasportare il gene SMN1 nel corpo per sostituire la funzione del gene SMN1 mancante o non funzionante nelle cellule dei motoneuroni.

    La SMA è causata da una mutazione nel motore di sopravvivenza neurone 1 (SMN1), che risulta in un'espressione bassa o mancante della proteina (survival motor neuron (SMN)).

    Queste non sono tutte le informazioni che devi sapere su Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) per un uso sicuro ed un uso efficace e non sostituisce la discussione con il medico in merito al trattamento. Consulta qui le informazioni complete su Zolgensma e discuti queste informazioni e qualsiasi domanda tu abbia con il tuo medico o altro operatore sanitario.

    Quali farmaci trattano l'atrofia muscolare spinale (SMA)?

    I trattamenti farmacologici disponibili per il trattamento della SMA includono:

  • Evrysdi (risdiplam)
  • Spinraza (nusinersen)
  • Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)

    • Domande mediche correlate

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