ゾルゲンスマはSMAの治療法ですか?

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いいえ、ゾルゲンスマ (オナセムノゲン アベパルボベク-キシオイ) は SMA (脊髄性筋萎縮症) の治療法ではありません。さらに、治療前に SMA によってすでに生じた運動ニューロンの損傷を元に戻すことはできません。

損傷は可逆的ではないため、ゾルゲンスマによる早期治療が非常に重要です。 SMAの小児を対象とした研究では、ゾルゲンスマが病気の進行を止めるのに役立つことが示されています。早期治療は、生存に必要な運動ニューロン細胞と筋肉機能を維持するのに役立ちます。

ゾルゲンスマは、治療センターで約 1 時間かかる 1 回限りの静脈内 (IV) 点滴として投与されます。

ゾルゲンスマには次の効果があることが証明されています。

  • 筋力を向上させる
  • 永続的な呼吸補助を必要とせずに生存率を向上させる
  • 成長する能力（嚥下機能、胃瘻チューブなどの非経口栄養サポートからの自由、子供の年齢に応じた体重増加の維持を含む）

    • ゾルゲンスマは FDA によって承認されました。 2019年5月、生存運動ニューロン1（SMN1）遺伝子にSMA変異がある2歳未満の小児の治療を目的とした。ゾルゲンスマは、進行性 SMA (手足の完全麻痺や永続的な人工呼吸器依存など) の小児では研究されていません。

    脊髄性筋萎縮症 (SMA) は、まれな遺伝性運動ニューロン疾患であり、次のような問題を引き起こします。呼吸し、頭を上げ、飲み込む。 SMA を患う子供の大多数は、呼吸不全 (呼吸不能) のため、幼児期を過ぎても生存できません。 SMA は最も重度の場合、永久換気につながるか、2 歳までに死に至る可能性があります。

    ゾルゲンスマの作用機序は何ですか?

    ゾルゲンスマ (onasemnogene abeparvovec-xioi) は、アデノ随伴ウイルス ベクター ベース (AAV9 ベース) の組換え遺伝子治療です。これは、AAV9 ベクターを使用して SMN1 遺伝子を体内に運び、欠損または機能していない SMN1 遺伝子の機能を運動ニューロン細胞に置き換えることによって機能します。

    SMA は生存モーターの突然変異によって引き起こされます。ニューロン 1 (SMN1) 遺伝子。生存運動ニューロン (SMN) タンパク質の発現が低いか欠落しています。

    これが、ゾルゲンスマ (オナセムノゲン アベパルボベク-キシオイ) について知っておくべき情報のすべてではありません。効果的な使用法であり、治療について医師に相談する代わりにはなりません。ここでゾルゲンスマの全情報を確認し、この情報や質問がある場合は医師または他の医療提供者と話し合ってください。

    脊髄性筋萎縮症 (SMA) を治療する薬はどれですか?

    SMA の治療に利用できる薬物治療は次のとおりです。

  • エブリディ (リスディプラム)
  • スピンラザ (ヌシネルセン)
  • ゾルゲンスマ (オナセムノゲネ・アベパルボベク)

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